(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸和(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸在治疗眼紊乱中的用途

相关申请的交叉引用

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技术领域

用(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸、(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐治疗眼紊乱的方法。

背景

视网膜是在眼的后部中的包含被称为视杆细胞和视锥细胞的专门化光感受器细胞的复杂组织。光感受器连接到用于视觉信息的局部处理的神经细胞的网络。该信息被发送到脑，用于解码成视觉图像。邻近的视网膜色素上皮(RPE)支持许多视网膜的代谢功能。视网膜变性可以由多种紊乱引起，并且是涉及由其细胞的进行性死亡引起的视网膜的衰退的视网膜病变。视网膜变性的症状可以是受损的视力、夜盲症、视网膜脱离、光敏感、管状视力以及周边视力的损失到完全视力损失。视网膜营养不良是应用于广泛的眼紊乱的术语，即，“营养不良”意指人天生患有的状况；“视网膜”意指与视网膜有关。

已知许多紊乱影响眼，所述紊乱包括黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、斯塔加特病(Stargardt disease)、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣(reticular pseudodrusen)(RPD)、眼飞蚊症、眼闪光(eye flashes)、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良(Bietti's Crystalline Dystrophy)、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征(Ushersyndrome)、白塞病(

概述

提供了治疗眼紊乱的方法，并且在实施方案中，该方法包括将有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供在施用之后次日受试者的眼紊乱的改善。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供在施用之后次日受试者的眼紊乱的改善。

在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括向有相应需要的受试者施用：(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐，以及(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐。

提供了包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐和/或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐的药物组合物。

在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被口服地或肠胃外地施用。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被眼部地施用。

详述

本文描述了用于治疗眼紊乱的方法和组合物，该方法包括将有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合施用至有相应需要的受试者。

本文描述了用(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合治疗眼紊乱的方法。提供了治疗眼紊乱的方法，并且在实施方案中，该方法包括将有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供受试者的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供在施用之后次日受试者的眼紊乱的改善。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供在施用之后次日受试者的眼紊乱的改善。在实施方案中，治疗眼紊乱的方法包括将与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者。

(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸的结构可以如下表示：

(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸的结构可以如下表示：

本文中适合于治疗的眼紊乱包括斯塔加特病、黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣(RPD)、眼飞蚊症、眼闪光、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征、白塞病、色盲2型、急性后极部多发性鳞状色素上皮病变(APMPPE)、急性区域性隐匿性外层视网膜病变(AZOOR)、成人发病的卵黄状黄斑营养不良(AVMD)、伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病(OASD)、阿尔斯特伦综合征、前部缺血性视神经病变、角膜淀粉样变性、胶滴状角膜营养不良、Axenfeld-Rieger综合征、巴尔得-别德尔综合征、比尔综合征、贝斯特病又名卵黄状黄斑营养不良、Bietti结晶样角膜视网膜营养不良、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变、蓝色视锥单色视、中心性晕轮状脉络膜营养不良、无脉络膜症、寇茨病、虹膜角膜内皮综合征、阿韦利诺型角膜营养不良、施奈德角膜营养不良、Thiel-Behnke角膜营养不良、伊尔斯病、上皮基底膜角膜营养不良、鱼眼病、富克斯内皮角膜营养不良、Goldmann-Favre综合征、青少年视网膜劈裂症、迟发性视网膜变性、莱伯氏先天性黑朦、色素性视网膜炎、彼得氏异常、点状内层脉络膜病变、高级洛肯综合征、雪花状玻璃体视网膜变性、尤塞氏综合征、视雪综合征和瓦格纳综合征。

年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD)是一种常见的眼状况并且是50岁及50岁以上人群中视力损失的主要原因。它引起对黄斑的损伤，黄斑是视网膜的中心附近的小斑点并且是敏锐的中心视力所需的眼的部分。作为在视网膜下方的白色或黄色沉积物的大中型玻璃膜疣的存在可以指示AMD。存在AMD的三个阶段，其部分地由视网膜下玻璃膜疣的尺寸和数目界定：1)早期AMD，其通过中等尺寸的玻璃膜疣的存在来诊断，中等尺寸的玻璃膜疣约是平均人类头发的宽度。患有早期AMD的人典型地不具有视力损失。2)患有中期AMD的人典型地具有大的玻璃膜疣、视网膜中的色素改变或两者。这些改变仅可以在眼科检查中检测到。中期AMD可以引起一些视力损失，但大多数人将不经历任何症状。3)晚期AMD。除了玻璃膜疣之外，患有晚期AMD的人具有由于对黄斑的损伤的视力损失。存在两种类型的晚期AMD：A)干性AMD(也被称为地图样萎缩、萎缩性AMD、非新生血管性AMD或非渗出性AMD)，其中存在黄斑中向脑传送视觉信息的光敏细胞和在黄斑下方的支持组织(光感受器、视网膜色素上皮、脉络膜毛细血管层)的逐渐分解或变薄。这些改变引起视力损失。B)新生血管性AMD(也被称为湿性AMD)，其中异常血管生长在视网膜下方的脉络膜层中。这些血管可以渗漏流体和血液，这可以导致黄斑的肿胀和损伤。与地图样萎缩的更渐进的进程不同，该损伤可以是迅速且严重的。可以在同一个眼中具有地图样萎缩和新生血管性AMD两者，并且任一种状况可以首先出现。

青少年黄斑变性是影响儿童和青年人的一系列遗传性眼紊乱。青少年黄斑变性不同于年龄相关性黄斑变性，年龄相关性黄斑变性作为身体的自然衰老过程的一部分发生。青少年黄斑变性有时被称为青少年黄斑营养不良。它们包括斯塔加特病、贝斯特病和青少年视网膜劈裂症。它们可以引起通常始于儿童时期或成年早期的中心视力损失。

斯塔加特病是一种遗传性视网膜紊乱。斯塔加特病也被称为斯塔加特黄斑营养不良或眼底黄色斑点症(fundus flavimaculatus)。该疾病引起黄斑的进行性损伤或变性。该疾病通常引起在儿童时期或青少年期期间的视力损失，尽管在一些形式中，视力损失可能不被注意到直到成年晚期。视力损失是由于黄斑内细胞中的脂肪黄色素(脂褐素)的异常积聚。患有斯塔加特病的人还具有夜视的问题，并且一些人具有色觉的问题。斯塔加特病的体征和症状典型地出现在儿童晚期至成年早期，并且随着时间的推移恶化。最常见的原因被认为是ABCA4基因的突变。

贝斯特病(卵黄状黄斑营养不良)(BVMD)是一种缓慢进行性形式的黄斑变性。它通常始于儿童时期或青少年期，但发病的年龄和视力损失的严重程度可以不同。受影响的人首先具有正常视力，随后具有下降的中心视敏度和视力变形(distorted vision)(视物变形症(metamorphopsia))。周边视力不被影响。BVMD的特征是视网膜色素上皮的萎缩和受损的中心视力功能。

成人发病的卵黄状黄斑营养不良(AVMD)是一种可以引起进行性视力损失的眼紊乱。AVMD影响被称为黄斑的视网膜的区域，该区域负责敏锐的中心视力。该状况引起脂肪黄色素在黄斑下方的细胞中积聚，最终损伤细胞。

青少年视网膜劈裂症是一种以受损的视力为特征的眼状况，该眼状况始于儿童时期并且几乎专门发生在男性中。该状况影响视网膜并且影响视力的敏锐度。中心视力被更普遍地影响。视力通常在生命早期衰退，但是然后通常变得稳定直到成年晚期。视力的第二次下降通常发生在人的五十岁或六十岁中。

光诱导的视网膜损伤(LIRD)类似于若干种视网膜变性疾病的许多特征，特别是年龄相关性黄斑变性的许多特征。光化学损伤(photochemical damage)是LIRD的最常见形式并且在以下情况时发生：光被发色团吸收并导致该分子的电子激发态形成，然后该分子本身经历化学转化和/或与其他分子相互作用，导致两种相互作用的分子的化学变化。由于过度暴露于阳光而造成的人类视网膜的光损伤被称为日光性视网膜病变。光化学损伤通常损伤眼的视杆细胞和视锥细胞。

Doyne蜂窝状视网膜营养不良是一种影响眼并引起视力损失的状况。其特征是在视网膜色素上皮(视网膜的色素层)下方积聚的小的、圆形的白色玻璃膜疣。随着时间的推移，玻璃膜疣可以生长并集合在一起，产生蜂窝状图案。它通常开始于成年早期至成年中期，但发病的年龄可以不同。视力损失的程度也不同。

葡萄膜炎是葡萄膜的炎症，葡萄膜是位于内层视网膜和包括巩膜与角膜的外层纤维层之间的色素层。葡萄膜由虹膜、睫状体和脉络膜组成。葡萄膜炎的类型取决于哪个结构被影响。虹膜炎(前葡萄膜炎)影响眼的前部并且是最常见的类型。睫状体炎(中间葡萄膜炎)影响睫状体。脉络膜炎和视网膜炎(后葡萄膜炎)影响眼的后部。弥漫性葡萄膜炎(全葡萄膜炎)当葡萄膜的所有层发炎时发生。警告性体征经常突然出现，并且可以迅速恶化。它们包括眼发红、疼痛、光敏感、飞蚊症和模糊的视力。葡萄膜炎的可能原因是感染、损伤或自身免疫性疾病或炎性疾病。

巩膜炎或巩膜的炎症可以表现为伴有或不伴有视力损失的疼痛的红眼。巩膜炎可能与自身免疫性紊乱、结缔组织紊乱和全身性血管炎异常相关。巩膜炎还可以由包括假单胞菌的细菌、真菌、分枝杆菌、病毒或寄生虫引起的感染过程造成。最常见的形式前巩膜炎被定义为在眼外直肌之前的巩膜炎症。后巩膜炎被定义为在直肌插入点之后的巩膜的受累。前巩膜炎可以被细分为弥漫性形式、结节性形式或坏死性形式。在弥漫性形式中，前巩膜水肿与深层巩膜外血管的扩张一起存在。可能涉及整个前巩膜或仅一部分。在结节性疾病中，存在明显的巩膜水肿结节。结节在外观上可以是单个或多个。坏死性前巩膜炎是巩膜炎的最严重形式。巩膜炎的特征是剧烈疼痛和极度的巩膜压痛。

结节病是一种可以影响身体的多个部位并引起不同水平的炎症的全身性自身炎性疾病。眼结节病可以涉及眼的任何部位及其附属组织，并且可以引起葡萄膜炎、巩膜外层炎/巩膜炎、眼睑异常、结膜肉芽肿、视神经病变、泪腺增大和眼眶炎症。眼结节病可以是一种“肉芽肿性”葡萄膜炎，即，它在检查时在角膜的后部上产生可见的大块或炎性细胞的集合。青光眼和白内障可以是由于炎症本身的并发症或由于疗法的副作用。眼结节病可以本身表现为模糊的视力、畏光、飞蚊症、发红和由于葡萄膜炎的疼痛。

视神经炎是视神经的炎症，视神经是将视觉信号从眼传送到脑的神经。该状况可以引起受影响的眼的疼痛和突然视力下降和/或视力模糊。其他早期症状可以是下降的夜视、对光的敏感(畏光)和红眼。视神经炎的一些常见原因是多发性硬化和血凝块。视神经炎还可以由自身免疫性疾病和糖尿病引起。

视锥-视杆细胞营养不良是一组影响视网膜的光敏细胞，即视锥细胞和视杆细胞的遗传性眼紊乱。随着视锥细胞和视杆细胞衰退，患有该状况的人随着时间的推移经历视力损失。通常发生在儿童时期的最初体征和症状可以包括下降的视力敏锐度(视敏度)和对光的异常敏感(畏光)。这些体征通常伴随有中心视野的盲点(暗点)、颜色知觉的损失、夜盲症和周边视力的损失。视锥-视杆细胞营养不良可以是常染色体显性、常染色体隐性或伴X染色体的，并且可以由至少17种不同基因的缺陷引起。

黄斑水肿是黄斑内流体的积聚。流体积聚引起黄斑肿胀和增厚，这使视力变形。黄斑水肿典型地由因受损的视网膜血管而导致的增加的渗漏或深层视网膜内异常血管的生长引起。黄斑水肿还可以由炎性过程引起。黄斑水肿通常可以与糖尿病相关。年龄相关性黄斑变性也可以引起黄斑水肿。

糖尿病性视网膜病变由因糖尿病而导致的慢性高血糖引起，并且与对视网膜中的微小血管的损伤相关。糖尿病性视网膜病变可以引起视网膜内血管渗漏流体或出血，使视力变形。在其最晚期中，新的异常血管在视网膜的表面上增生，这可以导致视网膜中的瘢痕形成和细胞损失。糖尿病性视网膜病变可以通过四个阶段进展：1)轻度非增生性视网膜病变，其中视网膜的微小血管中的球状肿胀的小区域(被称为微动脉瘤)在疾病的该最早阶段发生。这些微动脉瘤可以将流体渗漏到视网膜中。2)中度非增生性视网膜病变，随着疾病的进展，滋养视网膜的血管可能肿胀和变形。它们还可能失去它们的运输血液的能力。两种状况均引起视网膜的外观的特征性变化，并且可以导致糖尿病性黄斑水肿。3)严重的非增生性视网膜病变，其中更多的血管被阻塞，剥夺向视网膜区域的血液供应。这些区域分泌生长因子，该生长因子向视网膜发信号以生长新血管。4)增生性糖尿病性视网膜病变(PDR)：在该晚期阶段，由视网膜分泌的生长因子触发新血管的增生，该新血管沿着视网膜的内表面生长并进入玻璃体凝胶中。新血管是脆弱的，这使得它们更容易渗漏和出血。伴随的瘢痕组织可以收缩，并且引起视网膜脱离。视网膜脱离可以导致永久性视力损失。

糖尿病性黄斑水肿是糖尿病患者的黄斑内流体的积聚，并且与糖尿病性视网膜病变相关。糖尿病性视网膜病变损伤视网膜中的血管。如果未经治疗，这些血管开始在眼中使压力逐渐变大并渗漏流体，引起糖尿病性黄斑水肿。糖尿病性黄斑水肿的常见症状是视力模糊、飞蚊症、复视，以及如果未经治疗时的最终失明。

角膜溃疡或溃疡性角膜炎是角膜的炎性或更严重的感染性状况，该状况涉及角膜上皮层的破坏和角膜基质的受累。角膜溃疡本质上是开放性溃疡。由于神经暴露，角膜溃疡极其疼痛，并且可以引起眼的流泪、斜视(squinting)和视力损失。还可以存在前葡萄膜炎的体征，诸如眼的瞳孔缩小(小瞳孔)、房水闪辉(aqueous flare)(房水中的蛋白质)和发红。角膜溃疡可以由创伤或感染性微生物诸如细菌、真菌、原生动物和病毒引起。

视神经变性又名视神经萎缩，指的是一组其中视神经受损的状况：一些是基于遗传的，而另一些是由于创伤、毒素、缺乏和炎症。在视神经变性中，视神经在以电脉冲的形式将关于视觉输入的准确信息传输到脑的能力上被限制。症状可以包括模糊的视力、视敏度下降、周边视力下降、色觉下降、对比敏感度下降以及当暴露于光时瞳孔的不良收缩。视神经变性的一些原因是青光眼、糖尿病、视神经中风又名缺血性视神经病变、压迫视神经的肿瘤和视神经炎。

脉络膜营养不良是一组涉及脉络膜并且可以涉及视网膜的遗传性紊乱。它们包括无脉络膜症、回旋状萎缩、中心性晕轮状营养不良、弥漫性脉络膜萎缩、螺旋状视盘周围脉络膜视网膜变性和色素性静脉旁视网膜脉络膜萎缩。无脉络膜症是一种引起视力损失的遗传状况，并且通常影响男性。第一个症状通常是夜视受损(夜盲症)，这可以发生在儿童时期。患有该紊乱的人还经历视野变窄(管状视力)和看到细节的能力(视敏度)下降。视力问题是由于视网膜和脉络膜中细胞的损失。回旋状萎缩，也被称为鸟氨酸转氨酶缺乏，是一种由鸟氨酸转氨酶基因的突变引起的常染色体隐性营养不良。症状包括通常出现在儿童早期的近视，导致夜盲症、有限的视野和后囊下白内障。回旋状萎缩的症状是进行性的，并且可以在45岁至65岁时导致完全失明。中心性晕轮状脉络膜营养不良是一种遗传性黄斑紊乱，通常出现在30-60岁之间，其特征是在黄斑中心中的大区域萎缩，以及该区域中光感受器、视网膜色素上皮和脉络膜毛细血管层的损失或缺失，导致视敏度的逐渐下降。弥漫性脉络膜营养不良是一种影响脉络膜和视网膜的遗传性常染色体显性紊乱。它类似于中心性晕轮状脉络膜营养不良，但其特征是疾病的早期表现为约十倍流泪(ten tears)。症状包括夜视困难和中心及周边视力下降。螺旋状视盘周围脉络膜视网膜变性是一种常染色体显性遗传的脉络膜视网膜变性疾病，在出生或婴儿期出现，其特征是进行性双侧视网膜和脉络膜萎缩，表现为视神经和周边眼底的病变并且导致盲点和中心视力损失。先天性前极白内障有时与该疾病相关。色素性静脉旁视网膜脉络膜萎缩的特征是沿着视网膜静脉分布的视网膜脉络膜萎缩的视盘周围和放射状区相关的色素块的静脉周聚集。患有该紊乱的患者可以是无症状的或可以具有模糊的视力。

色素性视网膜炎或视网膜炎是眼视网膜的炎症。色素性视网膜炎涵盖一组涉及视网膜中细胞的分解和损失的遗传紊乱。随着这些细胞的分解和死亡，患者经历进行性视力损失。所有形式的色素性视网膜炎的最常见特征是视杆细胞和视锥细胞的逐渐分解。大多数形式的RP首先引起视杆细胞的分解。这些形式的色素性视网膜炎，有时被称为视杆-视锥细胞营养不良，通常以夜盲症开始。CMV(巨细胞病毒)视网膜炎发展自视网膜的病毒感染。色素性视网膜炎的常见症状包括通过视网膜的进行性变性的在夜间难以看见和损失侧面(周边)视力。随着色素性视网膜炎的进展，视野变窄(一种被称为“管状视力”的状况)，直到仅保持中心视力(直视前方的能力)。

尤塞氏综合征是一种遗传紊乱，作为常染色体隐性性状遗传，其特征是由于色素性视网膜炎引起的感音神经性听力损失或耳聋和进行性视力损失。

视网膜母细胞瘤是由于在视网膜(眼后部的光敏组织)中形成的基因突变的一种类型的癌症。存在两种形式，即可遗传的和不可遗传的。它通常在5岁之前发展。视网膜母细胞瘤的最常见的第一个体征是瞳孔中可见的白色，被称为“猫眼反射(cat's eye reflex)”或白瞳症。视网膜母细胞瘤的其他体征和症状可以包括对眼(crossed eye)或不指向同一方向的眼(斜视(strabismus))，这可以引起斜视(squinting)；眼的有色部分(虹膜)的颜色的变化；眼睑的发红、酸痛或肿胀；和受影响的一只或多只眼的失明或不良视力。

网状假性玻璃膜疣是位于视网膜色素上皮上方的小的、灰色沉积物。近年来，网状假性玻璃膜疣已经被认为是晚期年龄相关性黄斑变性的发展的风险因素。

眼飞蚊症是在视野中变得明显的斑点(speck)或斑点(spot)。它们还可以看起来像蜘蛛网。飞蚊症可以由玻璃体液的年龄相关的变化引起，即，典型地由收缩引起，收缩引起玻璃体内的微观胶原纤维凝结并在视网膜上投射微小的阴影。飞蚊症还可以与视网膜和后玻璃体脱离相关。

眼闪光可以在玻璃体液收缩并拉动视网膜时发生。它们可以表现为光的针刺或斑点、流星，或者可以表现为光的锯齿状或波浪状的条纹。其他与眼闪光相关的状况是偏头痛和脱离的或撕裂的视网膜。

圆锥角膜是一种影响角膜的结构的眼紊乱。在圆锥角膜中，角膜的形状慢慢地从圆形变成圆锥形。角膜还会变薄，并且眼凸出。在大多数人中，这些变化是进行性的。在其最早的阶段中，圆锥角膜引起视力的轻微模糊和变形，以及对眩光和光的增加的敏感度。这些症状通常出现在十几岁晚期或20几岁晚期。圆锥角膜可以进展持续10-20年，并且然后在其进展上缓慢。随着圆锥角膜的进展，角膜凸出更多并且视力可以变得更加变形。在一些情况下，角膜将肿胀并且引起视力的突然且显著的下降。当角膜的突出的圆锥样形状的张力引起一个或更多个小裂纹形成时，发生肿胀。随着裂纹愈合并逐渐被瘢痕组织替代，肿胀可以持续数周或数月。

高眼压症在眼内侧的压力(眼内压)高于正常时发生。这可以被定义为一只或两只眼中压力大于21mm Hg。在高眼压症中，眼不能适当地排出流体。这引起眼压逐渐变大。高于正常眼压可以引起青光眼。然而，高眼压症与青光眼有区别。在高眼压症的情况下，视神经看起来正常并且不存在视力损失的体征。如果高压引起对视神经的损伤，则可以导致青光眼。

青光眼是一组损伤眼的视神经并且可以导致视力损失和失明的疾病。眼压是视神经损伤的主要风险因素。开角型青光眼是该疾病的最常见形式。流体连续地流入和流出眼前部的被称为前房(anterior chamber)的腔室，并滋养附近的组织。流体在角膜和虹膜相遇的开角处离开腔室。当流体到达该角时，它流过海绵状网状组织并且离开眼。在开角型青光眼中，即使引流角是“开放的”，流体也过慢地穿过网状引流管(meshwork drain)。由于流体积聚，眼内侧的压力上升到可能损伤视神经的水平。当视神经由于增加的压力而受损时，可能导致开角型青光眼和视力损失。

老花眼是一种常见类型的随年龄而发生的视力紊乱。它导致无法近距离聚焦，这是与眼的折射相关的问题。在老花眼中，由于天然晶状体的硬化，眼不能将光直接聚焦到视网膜上。衰老还影响晶状体周围的肌肉纤维，使得眼更难聚焦在近距离的物体上。无效的晶状体引起光聚焦在视网膜的后面，导致对于近距离的物体的不良视力。

干眼症在眼泪的数量和/或质量无法保持眼的表面充分润滑时发生。发展干眼症的风险随着年龄的增长而增加。干眼症引起发痒的感觉或某物在眼中的感受。其他症状包括眼中的刺痛或烧灼，在干燥的时间段后的过度流泪的发作、排液、疼痛和发红。当基础眼泪产生减少、眼泪蒸发增加或眼泪组成不平衡时，可以发生干眼症。干眼症可以由以下引起：药物，包括抗组胺药、减充血剂、抗抑郁药、避孕药、缓解更年期症状的激素替代疗法以及用于焦虑、帕金森病和高血压的药物；酒渣鼻(一种炎性皮肤病)和睑炎(一种炎性眼睑疾病)；自身免疫性紊乱诸如舍格伦综合征(

Bietti结晶样营养不良(BCD)是一种遗传性眼病。BCD的症状包括：角膜中的晶体；视网膜上的黄色、有光泽的沉积物；以及视网膜、脉络膜毛细血管层和脉络膜的进行性萎缩。这倾向于导致进行性夜盲症和视野缩窄。

白塞病是一种引起血管炎症的自身免疫性疾病。它引起眼的一些部位的肿胀。炎性眼病可以在病程早期发展，并且导致永久性视力损失。眼部受累(ocular involvement)可以呈后葡萄膜炎、前葡萄膜炎或视网膜血管炎的形式。前葡萄膜炎表现为眼疼痛、结膜发红、前房积脓和视敏度下降，而后葡萄膜炎表现为无痛性视敏度下降和视野飞蚊症。该综合征中的眼部受累的罕见形式是视网膜血管炎，其表现为无痛性视力下降，伴有飞蚊症或视野缺损的可能性。

色盲2型是一种影响色觉的状况。大多数人患有完全色盲，其特征是完全没有色觉(仅能够看到黑色、白色和灰色的阴影)。罕见地，受影响的人可能具有不完全的色盲，这与一些颜色辨别相关。其他常见的体征和症状包括视敏度下降、无意识的眼来回运动、增加的对光的敏感(畏光)和远视眼(hyperopia)(远视(farsightedness))。色盲2型被认为是由CNGA3基因的变化(突变)引起的，并且以常染色体隐性方式遗传。

急性后极部多发性鳞状色素上皮病变(APMPPE)是一种影响视网膜、视网膜色素上皮(视网膜的色素层)和脉络膜的获得性炎性眼状况。它通常影响双眼，并且其特征是眼的后部的多个黄白色病变。

急性区域性隐匿性外层视网膜病变是一种影响眼的罕见状况。患有该状况的人可以经历闪光幻视(感知到的闪光的存在)的突然发作和部分视力损失的区域(盲点)。其他症状可以包括“视力变白”或模糊的视力。

伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病(OASD)是一种罕见的伴X染色体遗传型眼白化病，其特征是严重的视力受损、半透明的淡蓝色虹膜、视网膜色素的减少和中年时的中度严重耳聋。

阿尔斯特伦综合征是一种影响许多身体系统的罕见的遗传紊乱。症状从婴儿期开始逐渐发展，并且可以是可变的。在儿童时期中，该紊乱通常以视力和听力异常、儿童肥胖和心脏病(心肌病)为特征。视力异常包括视锥-视杆细胞营养不良和白内障。

淀粉样角膜营养不良又名胶滴状角膜营养不良，是一种浅表性角膜营养不良的形式，其特征是角膜上皮下方的多个突出的乳白色胶状结节、畏光和明显的视力受损。

前部缺血性视神经病变是一种以导致视力损失的视盘梗死为特征的眼紊乱。它可以是非动脉炎性的(非动脉炎性前部缺血性视神经病变)或动脉炎性的，后者与巨细胞动脉炎(GCA；通常被称为颞动脉炎)相关。

Axenfeld-Rieger综合征是一组主要影响眼的发育的紊乱。常见的眼症状包括角膜缺损和虹膜缺损。患有该综合征的人可能具有偏离中心的瞳孔(瞳孔异位)或眼中额外的孔，其可以看起来像多个瞳孔(多瞳症)。患有该紊乱的人典型地具有角膜缺损。他们可能具有混浊的角膜或后胚胎毒素(posterior embryotoxin)，一种在角膜的外边缘周围的不透明的环。患有该紊乱的人还可能具有他们的虹膜的问题诸如虹膜支架的问题，虹膜支架是连接虹膜和晶状体的结缔组织。

巴尔得-别德尔综合征是一种影响身体的许多部位的遗传性状况。患有该综合征的人由于视锥-视杆细胞营养不良而具有进行性视力受损。进行性视力损失是由于视网膜的衰退。这通常始于童年中期的夜视问题，随后是周边视力中的盲点的发展。盲点随着时间的推移变得更大，并且最终合并以产生管状视力。大多数个体还发展成模糊的中心视力，并且在青少年期或成年早期变成法定失明(超过90％的病例)。

比尔综合征是一种以伴有神经病学特征(包括共济失调、痉挛和智力残疾)的早发性视神经萎缩为特征的紊乱。患有比尔综合征的人典型地具有视觉障碍(例如视神经萎缩、眼球震颤、暗点和双侧眼球后神经炎)。

Bietti结晶样角膜视网膜营养不良是一种遗传性眼病。症状包括角膜中的晶体(眼的透明覆盖)；视网膜上黄色、有光泽的沉积物；以及视网膜、脉络膜毛细血管层和脉络膜(眼的后层)的进行性萎缩。这倾向于导致进行性夜盲症和视敏度的损失。

鸟枪弹样脉络膜视网膜病变是一种其中无痛的浅色斑点在视网膜上发展的眼状况。这些斑点以“鸟枪弹样”的图案散布。该状况对视力的影响变化很大；一些个体的视力仅被轻微影响，而其他个体经历视力的显著下降、飞蚊症的出现、夜盲症和其他视力问题。症状典型地在中年左右开始。

蓝色视锥单色视是一种遗传性视力紊乱。在该状况中，眼中用于色觉的光敏细胞(视锥细胞)被影响。存在三种类型的视锥细胞，其响应于以下三种颜色中的一种：红色、绿色和蓝色。当人具有蓝色视锥单色视时，红色视锥细胞和绿色视锥细胞两者不能适当地起作用，而蓝色视锥细胞正常工作。

寇茨病是一种以视网膜中的血管的异常发育(视网膜毛细血管扩张)为特征的眼紊乱。大多数人在儿童时期开始显示出症状。早期体征和症状多样，但可以包括视力损失、“对眼”(斜视)和眼的晶状体后面瞳孔中的白色团块(白瞳症)。随着时间的推移，寇茨病还可能导致视网膜脱离、青光眼和眼的晶状体的混浊(白内障)。

虹膜角膜内皮综合征描述一组以三个主要特征为特征的眼病：1)虹膜的可见变化(调节进入眼的光的量的眼的有色部分)，2)角膜的肿胀，以及3)青光眼的发展。

阿韦利诺型角膜营养不良是一种影响角膜的基质层或中心层的遗传性状况。它导致角膜上的小颗粒或颗粒物(像面包屑)的发展(被称为颗粒状角膜营养不良)，以及类似破裂的玻璃的病变的发展(被称为格子状角膜营养不良)。这些眼病变通常在20岁之前在基质层发展。随着受影响的个体的年龄增长，病变可能变得更大、更突出，并且涉及整个基质层。

施奈德角膜营养不良是一种基质角膜营养不良的罕见形式，其特征是角膜混浊或角膜基质内的晶体以及视敏度的逐渐下降。

Thiel-Behnke角膜营养不良是一种浅表性角膜营养不良的罕见形式，其特征是浅表角膜中的上皮下蜂窝状角膜混浊和进行性视力受损。

伊尔斯病是一种表现为视网膜中静脉的外包衣周围的炎症和白色雾的罕见的视力紊乱。该状况在年轻男性中最常见并且通常影响双眼。在大多数情况下，由于玻璃体渗出，视力突然地变得模糊。

上皮基底膜角膜营养不良是一种角膜的上皮(角膜的最外层区域)由于混浊物质的积聚而失去其正常清晰度的状况。该营养不良在上皮的基底膜异常发育时发生，导致上皮细胞不能适当地粘附至上皮的基底膜。

鱼眼病是一种罕见的眼部状况。患有该状况的人通常在青少年期或成年早期开始发展角膜混浊。随着时间的推移，该状况逐渐恶化并且可以导致显著的视力损失。

富克斯内皮角膜营养不良是一种眼紊乱，其影响衬在角膜的后部的细胞薄层(内皮细胞)。当这些细胞缓慢地开始死亡时显现。这些细胞帮助将过多的流体泵出角膜。随着越来越多的细胞损失，流体开始在角膜中积聚，导致肿胀和角膜混浊。

Goldmann-Favre综合征，也被称为严重形式的增强型S-锥体综合征，是一种影响视网膜的遗传性眼病。视网膜内是用于使颜色可视化的“红色”、“蓝色”和“绿色”视锥细胞；以及允许在暗光中看见的视杆细胞。患有Goldmann-Favre综合征的人天生有过多的蓝色视锥细胞、减少数目的红色视锥细胞和绿色视锥细胞以及很少(如果有的话)的功能性视杆细胞。

迟发性视网膜变性是一种遗传性视网膜营养不良，其特征是延迟的暗适应以及成年期中出现的夜盲症和玻璃膜疣沉积物，随后是在生命的第六个十年中出现的视锥细胞和视杆细胞变性，这导致中心视力损失。

莱伯氏先天性黑朦是一种主要影响视网膜的眼紊乱。患有该状况的人典型地在婴儿期开始具有严重的视力受损。其他特征包括畏光、眼的无意识运动(眼球震颤)和极度远视。瞳孔对光也没有正常反应。此外，角膜可以是圆锥形的且异常薄的(圆锥角膜)。

彼得氏异常是一种涉及角膜的变薄和混浊以及虹膜与角膜的附着的眼的紊乱，这引起模糊的视力。它还可能与眼的晶状体的混浊(白内障)或其他晶状体异常相关。

点状内层脉络膜病变是一种主要影响眼的脉络膜并且主要发生在年轻的近视的(nearsighted)(近视的(myopic))女性中的炎性紊乱。体征和症状可以包括暗点、模糊的视力、闪光幻视、飞蚊症、畏光、视力变形(视物变形症)和/或周边视力的损失。

高级洛肯综合征(SLS)是一种主要影响肾和眼的罕见综合征。SLS通过引起不同程度的视网膜营养不良来影响眼，其是视网膜的遗传性进行性消耗。一些患有SLS的儿童在出生时具有严重类型的视网膜营养不良，被称为莱伯氏先天性黑朦(LCA)。LCA的症状包括严重远视、光敏感(畏光)和眼球震颤。

雪花状玻璃体视网膜变性的特征是在视网膜中存在类似雪花的小颗粒样沉积物、原纤维性玻璃体变性和白内障。

视雪综合征引起人看到许多雪状闪烁的小点，这些小点布满双眼的整个视野。对于大多数患有该综合征的人，视雪总是存在的，并且发生在双眼中。当脑和眼“疲劳”时，诸如在长时间看电脑屏幕之后或在压力期间，视雪可能恶化。其他可以与视雪综合征相关的视觉症状包括对光的敏感(畏光)、在图像不再处于视野内之后继续看到图像(持续后像)、受损的夜视(夜盲症)以及从眼本身内部看到图像(内视现象)，诸如看到小的漂浮物体或闪光。

瓦格纳综合征是一种导致进行性视力损失的遗传性眼紊乱。其特征是玻璃体的变化，其变得薄且松软，并且看起来是空的。最初的体征和症状通常出现在儿童时期，但发病可能早在2岁。体征和症状可以包括：衬在眼后部的光敏组织的变薄(视网膜脱离)、视网膜(脉络膜)内的血管的异常以及视网膜和脉络膜的变性。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供眼紊乱的至少一种症状的改善。上文列出的眼紊乱的症状可以包括但不限于视力损失、玻璃膜疣、视网膜中的色素改变、异常血管生长、血管渗漏、黄斑肿胀、角膜肿胀、角膜变薄、脂肪黄色素(脂褐素)的积聚、夜盲症、视力变形、视力模糊、视杆细胞损伤、视锥细胞损伤、葡萄膜炎症、眼发红、疼痛、对光的敏感(畏光)、飞蚊症、眼闪光、结节、眼眶炎症、泪腺增大、下降的视敏度、对比敏感度下降、盲点、颜色知觉的损失、周边视力的损失、黄斑中的流体积聚、视网膜瘢痕形成、复视、色素块、管状视力、薄角膜、斑点、白瞳症、病变、晶体、眼球震颤以及与上文列出的紊乱相关的任何其他症状。应当理解，上文列出的眼紊乱中的每一种可能具有上文列出的症状中的一种或更多种。

提供了治疗斯塔加特病的方法，并且在实施方案中，该方法包括将有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者。在实施方案中，治疗斯塔加特病的方法包括将(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供受试者的斯塔加特病的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，治疗斯塔加特病的方法包括将(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供在施用之后次日受试者的斯塔加特病症状的改善。在实施方案中，治疗斯塔加特病的方法包括将有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者。在实施方案中，治疗斯塔加特病的方法包括将(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供斯塔加特病的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，治疗斯塔加特病的方法包括将(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，以提供在施用之后次日受试者的斯塔加特病症状的改善。在实施方案中，治疗斯塔加特病的方法包括将与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者。

在实施方案中，本文提供了治疗斯塔加特病的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供斯塔加特病的至少一种症状的改善。斯塔加特病的症状可以包括但不限于脂肪黄色素(脂褐素)的积聚、视力损失、夜盲症、视敏度的缺乏和颜色知觉的损失。

在实施方案中，本文提供了治疗青少年黄斑变性的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供青少年黄斑变性的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗年龄相关性黄斑变性的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供年龄相关性黄斑变性的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗贝斯特病的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供贝斯特病的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗青少年视网膜劈裂症的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供青少年视网膜劈裂症的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗Doyne蜂窝状视网膜营养不良的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供Doyne蜂窝状视网膜营养不良的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗葡萄膜炎的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供葡萄膜炎的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗巩膜炎的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供巩膜炎的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗眼结节病的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供眼结节病的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗视神经炎的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供视神经炎的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗视锥-视杆细胞营养不良的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供视锥-视杆细胞营养不良的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗糖尿病性视网膜病变的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供糖尿病性视网膜病变的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗视神经变性的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供视神经变性的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗脉络膜营养不良的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供脉络膜营养不良的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗色素性视网膜炎的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供色素性视网膜炎的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗圆锥角膜的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供圆锥角膜的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗黄斑水肿的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供黄斑水肿的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗Bietti结晶样角膜视网膜营养不良的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供Bietti结晶样角膜视网膜营养不良的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗鸟枪弹样脉络膜视网膜病变的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供鸟枪弹样脉络膜视网膜病变的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗寇茨病的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供寇茨病的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗点状内层脉络膜病变的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供点状内层脉络膜病变的至少一种症状的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗瓦格纳综合征的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或前述的组合的药物组合物施用至有相应需要的患者，其中该组合物提供瓦格纳综合征的至少一种症状的改善。

如本文所使用的，术语“有效量”或“治疗有效量”指的是化合物、材料、组合物、药物或其他材料的量，该量有效地实现与本文中的眼紊乱的症状有关的特定药理学效果和/或生理学效果。同样，术语“有效量”或“治疗有效量”指的是化合物、材料、组合物、药物或其他材料的量，该量有效地实现与眼紊乱诸如斯塔加特病有关的特定药理学效果和/或生理学效果。

因此，有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有斯塔加特病的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有青少年黄斑变性的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有贝斯特病的受试者。因此，有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有青少年视网膜劈裂症的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有Doyne蜂窝状视网膜营养不良的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有葡萄膜炎的受试者。因此，有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有巩膜炎的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有眼结节病的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有视神经炎的受试者。因此，有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有视锥-视杆细胞营养不良的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有糖尿病性视网膜病变的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有视神经变性的受试者。因此，有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有脉络膜营养不良的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有色素性视网膜炎的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有圆锥角膜的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有Bietti结晶样角膜视网膜营养不良的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有鸟枪弹样脉络膜视网膜病变的受试者。因此，有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有寇茨病的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有点状内层脉络膜病变的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有瓦格纳综合征的受试者。

因此，有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有斯塔加特病的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有青少年黄斑变性的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有贝斯特病的受试者。因此，有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有青少年视网膜劈裂症的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有Doyne蜂窝状视网膜营养不良的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有葡萄膜炎的受试者。因此，有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有巩膜炎的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有眼结节病的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有视神经炎的受试者。因此，有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有视锥-视杆细胞营养不良的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有糖尿病性视网膜病变的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有视神经变性的受试者。因此，有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有脉络膜营养不良的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有色素性视网膜炎的受试者。有效量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有圆锥角膜的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有Bietti结晶样角膜视网膜营养不良的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有鸟枪弹样脉络膜视网膜病变的受试者。因此，有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有寇茨病的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有点状内层脉络膜病变的受试者。有效量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐被用于治疗患有瓦格纳综合征的受试者。

受试者可以是动物，例如哺乳动物，例如人类等。如本文所使用的，术语“治疗(treat)”、“治疗(treatment)”或“治疗(treating)”涵盖其中与眼紊乱诸如斯塔加特病相关的状况、紊乱或疾病的症状或病理学被改善或以其他方式被有益地改变的任何方式。事实上，“治疗(treat)”、“治疗(treatment)”或“治疗(treating)”涵盖其中与以下相关的状况、紊乱或疾病的症状或病理学被改善或以其他方式被有益地改变的任何方式：斯塔加特病、黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣、眼飞蚊症、眼闪光、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征、白塞病、色盲2型、急性后极部多发性鳞状色素上皮病变、急性区域性隐匿性外层视网膜病变、成人发病的卵黄状黄斑营养不良、伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病、阿尔斯特伦综合征、前部缺血性视神经病变、角膜淀粉样变性、胶滴状角膜营养不良、Axenfeld-Rieger综合征、巴尔得-别德尔综合征、比尔综合征、贝斯特病又名卵黄状黄斑营养不良、Bietti结晶样角膜视网膜营养不良、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变、蓝色视锥单色视、中心性晕轮状脉络膜营养不良、无脉络膜症、寇茨病、虹膜角膜内皮综合征、阿韦利诺型角膜营养不良、施奈德角膜营养不良、Thiel-Behnke角膜营养不良、伊尔斯病、上皮基底膜角膜营养不良、鱼眼病、富克斯内皮角膜营养不良、Goldmann-Favre综合征、青少年视网膜劈裂症、迟发性视网膜变性、莱伯氏先天性黑朦、色素性视网膜炎、彼得氏异常、点状内层脉络膜病变、高级洛肯综合征、雪花状玻璃体视网膜变性、尤塞氏综合征、视雪综合征或瓦格纳综合征。在实施方案中，“治疗(treat)”、“治疗(treatment)”或“治疗(treating)”可以指的是抑制紊乱、疾病或状况，例如阻止或减少其发展或其至少一种临床或亚临床症状。在实施方案中，“治疗(treat)”、“治疗(treatment)”或“治疗(treating)”可以指的是缓解疾病或状况，例如，引起紊乱、疾病或状况或其临床或亚临床症状中的至少一种的消退。对所治疗的受试者的益处可以是在统计学上显著的、数学上显著的或至少是对受试者和/或对医师可感知的。

有效的量可以根据多种因素而变化，诸如受试者依赖性变量(例如年龄、免疫系统、健康等)、所治疗的疾病或紊乱，以及施用的途径和所施用的剂的药代动力学。

许多药物产品以固定的剂量、以规律的间隔施用以实现治疗效力。作用的持续时间典型地由药物的血浆半衰期反映。由于效力通常取决于在靶区域内的充分暴露，具有短半衰期的药物的施用可能需要频繁的维持给药。(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸的血浆消除半衰期(plasma elimination half-life)在约4小时至6小时之间。C

在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸可以作为酸加成盐、两性离子水合物、两性离子无水物、盐酸盐或氢溴酸盐或者以两性离子一水合物的形式被提供。酸加成盐包括但不限于马来酸、富马酸、苯甲酸、抗坏血酸、琥珀酸、草酸、双亚甲基水杨酸、甲磺酸、乙二磺酸、乙酸、丙酸、酒石酸、水杨酸、柠檬酸、葡糖酸、乳酸、苹果酸、扁桃酸、肉桂酸、柠康酸、天冬氨酸、硬脂酸、棕榈酸、衣康酸、乙醇酸、泛酸、对氨基苯甲酸、谷氨酸、苯磺酸或茶碱乙酸的加成盐，以及8-卤代茶碱例如8-溴-茶碱。在实施方案中，可以使用无机酸加成盐，包括但不限于盐酸、氢溴酸、氢碘酸、硫酸、氨基磺酸、磷酸或硝酸的加成盐。

在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸可以作为酸加成盐、两性离子水合物、两性离子无水物、盐酸盐或氢溴酸盐或者以两性离子一水合物的形式被提供。酸加成盐包括但不限于马来酸、富马酸、苯甲酸、抗坏血酸、琥珀酸、草酸、双亚甲基水杨酸、甲磺酸、乙二磺酸、乙酸、丙酸、酒石酸、水杨酸、柠檬酸、葡糖酸、乳酸、苹果酸、扁桃酸、肉桂酸、柠康酸、天冬氨酸、硬脂酸、棕榈酸、衣康酸、乙醇酸、泛酸、对氨基苯甲酸、谷氨酸、苯磺酸或茶碱乙酸的加成盐，以及8-卤代茶碱例如8-溴-茶碱。在实施方案中，可以使用无机酸加成盐，包括但不限于盐酸、氢溴酸、氢碘酸、硫酸、氨基磺酸、磷酸或硝酸的加成盐。

在实施方案中，方法包括通过将约0.1mg至约1500mg的(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐例如其盐酸盐施用至有相应需要的受试者来治疗斯塔加特病。在实施方案中，方法包括通过将约0.5mg至约1000mg的(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐例如其盐酸盐施用至有相应需要的受试者来治疗斯塔加特病。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐例如其盐酸盐的量可以在0.1mg/天和1500mg/天之间，或在0.01mg/kg/天至15mg/kg/天之间，用于治疗斯塔加特病。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐例如其盐酸盐的量可以在0.1mg/天和1000mg/天之间，用于治疗斯塔加特病。

在实施方案中，方法包括通过将约0.1mg至约1500mg的(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐例如其盐酸盐施用至有相应需要的受试者来治疗眼紊乱。在实施方案中，方法包括通过将约0.5mg至约1000mg的(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐例如其盐酸盐施用至有相应需要的受试者来治疗眼紊乱。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐例如其盐酸盐的量可以在0.1mg/天和1500mg/天之间，或在0.01mg/kg/天至15mg/kg/天之间，用于治疗眼紊乱。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐例如其盐酸盐的量可以在0.1mg/天和1000mg/天之间，用于治疗眼紊乱。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐例如其盐酸盐的最大量可以是500mg/天，用于治疗眼紊乱。这样的眼紊乱是斯塔加特病、黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣(RPD)、眼飞蚊症、眼闪光、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征、白塞病、色盲2型、急性后极部多发性鳞状色素上皮病变(APMPPE)、急性区域性隐匿性外层视网膜病变(AZOOR)、成人发病的卵黄状黄斑营养不良(AVMD)、伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病(OASD)、阿尔斯特伦综合征、前部缺血性视神经病变、角膜淀粉样变性、胶滴状角膜营养不良、Axenfeld-Rieger综合征、巴尔得-别德尔综合征、比尔综合征、贝斯特病又名卵黄状黄斑营养不良、Bietti结晶样角膜视网膜营养不良、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变、蓝色视锥单色视、中心性晕轮状脉络膜营养不良、无脉络膜症、寇茨病、虹膜角膜内皮综合征、阿韦利诺型角膜营养不良、施奈德角膜营养不良、Thiel-Behnke角膜营养不良、伊尔斯病、上皮基底膜角膜营养不良、鱼眼病、富克斯内皮角膜营养不良、Goldmann-Favre综合征、青少年视网膜劈裂症、迟发性视网膜变性、莱伯氏先天性黑朦、色素性视网膜炎、彼得氏异常、点状内层脉络膜病变、高级洛肯综合征、雪花状玻璃体视网膜变性、尤塞氏综合征、视雪综合征和瓦格纳综合征。

例如，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐的日剂量可以例如在以下的范围内：约0.1mg至1500mg、0.1mg至1250mg、0.1mg至1000mg、0.1mg至750mg、0.1mg至500mg、0.1mg至450mg、0.1mg至300mg、0.1mg至250mg、0.1mg至200mg、0.1mg至175mg、0.1mg至150mg、0.1mg至125mg、0.1mg至100mg、0.1mg至75mg、0.1mg至50mg、0.1mg至30mg、0.1mg至25mg、0.1mg至20mg、0.1mg至15mg、0.1mg至10mg、0.1mg至5mg、0.1mg至1mg、1mg至1500mg、1mg至1000mg、1mg至500mg、1mg至300mg、1mg至250mg、1mg至200mg、1mg至175mg、1mg至150mg、1mg至125mg、1mg至100mg、1mg至75mg、1mg至50mg、1mg至30mg、1mg至25mg、1mg至20mg、1mg至15mg、1mg至10mg、1mg至5mg、5mg至1500mg、5mg至1000mg、5mg至500mg、5mg至300mg、5mg至250mg、5mg至200mg、5mg至175mg、5mg至150mg、5mg至125mg、5mg至100mg、5mg至75mg、5mg至50mg、5mg至30mg、5mg至25mg、5mg至20mg、5mg至15mg、5mg至10mg、10mg至1500mg、10mg至1000mg、10mg至500mg、10mg至300mg、10mg至250mg、10mg至200mg、10mg至175mg、10mg至150mg、10mg至125mg、10mg至100mg、10mg至75mg、10mg至50mg、10mg至30mg、10mg至25mg、10mg至20mg、10mg至15mg、15mg至1500mg、15mg至1000mg、15mg至500mg、15mg至300mg、15mg至250mg、15mg至200mg、15mg至175mg、15mg至150mg、15mg至125mg、15mg至100mg、15mg至75mg、15mg至50mg、15mg至30mg、15mg至25mg、15mg至20mg、20mg至1500mg、20mg至1000mg、20mg至500mg、20mg至300mg、20mg至250mg、20mg至200mg、20mg至175mg、20mg至150mg、20mg至125mg、20mg至100mg、20mg至75mg、20mg至50mg、20mg至30mg、20mg至25mg、25mg至1500mg、25mg至1000mg、25mg至500mg、25mg至300mg、25mg至250mg、25mg至200mg、25mg至175mg、25mg至150mg、25mg至125mg、25mg至100mg、25mg至75mg、25mg至50mg、25mg至30mg、30mg至1500mg、30mg至1000mg、30mg至500mg、30mg至300mg、30mg至250mg、30mg至200mg、30mg至175mg、30mg至150mg、30mg至125mg、30mg至100mg、30mg至75mg、30mg至50mg、35mg至1500mg、35mg至1000mg、35mg至500mg、35mg至300mg、35mg至250mg、35mg至200mg、35mg至175mg、35mg至150mg、35mg至125mg、35mg至100mg、35mg至75mg、35mg至50mg、40mg至1500mg、40mg至1000mg、40mg至500mg、40mg至300mg、40mg至250mg、40mg至200mg、40mg至175mg、40mg至150mg、40mg至125mg、40mg至100mg、40mg至75mg、40mg至50mg、50mg至1500mg、50mg至1000mg、50mg至500mg、50mg至300mg、50mg至250mg、50mg至200mg、50mg至175mg、50mg至150mg、50mg至125mg、50mg至100mg、50mg至75mg、75mg至1500mg、75mg至1000mg、75mg至500mg、75mg至300mg、75mg至250mg、75mg至200mg、75mg至175mg、75mg至150mg、75mg至125mg、75mg至100mg、100mg至1500mg、100mg至1000mg、100mg至500mg、100mg至300mg、100mg至250mg、100mg至200mg、100mg至175mg、100mg至150mg、100mg至125mg、125mg至1500mg、125mg至1000mg、125mg至500mg、125mg至300mg、125mg至250mg、125mg至200mg、125mg至175mg、125mg至150mg、150mg至1500mg、150mg至1000mg、150mg至500mg、150mg至300mg、150mg至250mg、150mg至200mg、150mg至175mg、175mg至1500mg、175mg至1000mg、175mg至500mg、175mg至300mg、175mg至250mg、175mg至200mg、200mg至1500mg、200mg至1000mg、200mg至500mg、200mg至300mg、200mg至250mg、250mg至1500mg、250mg至1000mg、250mg至500mg、250mg至300mg、7.5mg至15mg、2.5mg至5mg、1mg至5mg，其中例如约0.25mg、0.5mg、0.75mg、1mg、1.25mg、1.5mg、1.75mg、2.0mg、2.5mg、3.0mg、3.5mg、4.0mg、4.5mg、5mg、7.5mg、10mg、12.5mg、15mg、17.5mg、20mg、22.5mg、25mg、27.5mg、30mg、35mg、40mg、45mg、50mg、55mg、60mg、65mg、70mg、75mg、100mg、125mg、150mg、175mg、200mg、225mg、250mg、275mg、300mg、400mg和500mg的剂量是实例。

在实施方案中，药物组合物可以包含以下量的(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐：例如约0.01mg至500mg、0.1mg至500mg、0.1mg至450mg、0.1mg至300mg、0.1mg至250mg、0.1mg至200mg、0.1mg至175mg、0.1mg至150mg、0.1mg至125mg、0.1mg至100mg、0.1mg至75mg、0.1mg至50mg、0.1mg至30mg、0.1mg至25mg、0.1mg至20mg、0.1mg至15mg、0.1mg至10mg、0.1mg至5mg、0.1mg至1mg、0.5mg至500mg、0.5mg至450mg、0.5mg至300mg、0.5mg至250mg、0.5mg至200mg、0.5mg至175mg、0.5mg至150mg、0.5mg至125mg、0.5mg至100mg、0.5mg至75mg、0.5mg至50mg、0.5mg至30mg、0.5mg至25mg、0.5mg至20mg、0.5mg至15mg、0.5mg至10mg、0.5mg至5mg、0.5mg至1mg、1mg至500mg、1mg至450mg、1mg至300mg、1mg至250mg、1mg至200mg、1mg至175mg、1mg至150mg、1mg至125mg、1mg至100mg、1mg至75mg、1mg至50mg、1mg至30mg、1mg至25mg、1mg至20mg、1mg至15mg、1mg至10mg、1mg至5mg、5mg至500mg、5mg至450mg、5mg至300mg、5mg至250mg、5mg至200mg、5mg至175mg、5mg至150mg、5mg至125mg、5mg至100mg、5mg至75mg、5mg至50mg、5mg至30mg、5mg至25mg、5mg至20mg、5mg至15mg、5mg至10mg、10mg至500mg、10mg至450mg、10mg至300mg、10mg至250mg、10mg至200mg、10mg至175mg、10mg至150mg、10mg至125mg、10mg至100mg、10mg至75mg、10mg至50mg、10mg至30mg、10mg至25mg、10mg至20mg、10mg至15mg、15mg至500mg、15mg至450mg、15mg至300mg、15mg至250mg、15mg至200mg、15mg至175mg、15mg至150mg、15mg至125mg、15mg至100mg、15mg至75mg、15mg至50mg、15mg至30mg、15mg至25mg、15mg至20mg、20mg至500mg、20mg至450mg、20mg至300mg、20mg至250mg、20mg至200mg、20mg至175mg、20mg至150mg、20mg至125mg、20mg至100mg、20mg至75mg、20mg至50mg、20mg至30mg、20mg至25mg、25mg至500mg、25mg至450mg、25mg至300mg、25mg至250mg、25mg至200mg、25mg至175mg、25mg至150mg、25mg至125mg、25mg至100mg、25mg至80mg、25mg至75mg、25mg至50mg、25mg至30mg、30mg至500mg、30mg至450mg、30mg至300mg、30mg至250mg、30mg至200mg、30mg至175mg、30mg至150mg、30mg至125mg、30mg至100mg、30mg至75mg、30mg至50mg、40mg至500mg、40mg至450mg、40mg至400mg、40mg至250mg、40mg至200mg、40mg至175mg、40mg至150mg、40mg至125mg、40mg至100mg、40mg至75mg、40mg至50mg、50mg至500mg、50mg至450mg、50mg至300mg、50mg至250mg、50mg至200mg、50mg至175mg、50mg至150mg、50mg至125mg、50mg至100mg、50mg至75mg、75mg至500mg、75mg至450mg、75mg至300mg、75mg至250mg、75mg至200mg、75mg至175mg、75mg至150mg、75mg至125mg、75mg至100mg、100mg至500mg、100mg至450mg、100mg至300mg、100mg至250mg、100mg至200mg、100mg至175mg、100mg至150mg、100mg至125mg、125mg至500mg、125mg至450mg、125mg至300mg、125mg至250mg、125mg至200mg、125mg至175mg、125mg至150mg、150mg至500mg、150mg至450mg、150mg至300mg、150mg至250mg、150mg至200mg、200mg至500mg、200mg至450mg、200mg至300mg、200mg至250mg、250mg至500mg、250mg至450mg、250mg至300mg、300mg至500mg、300mg至450mg、300mg至400mg、300mg至350mg、350mg至500mg、350mg至450mg、350mg至400mg、400mg至500mg、400mg至450mg，其中0.1mg、0.25mg、0.5mg、0.75mg、1mg、2.5mg、5mg、7.5mg、10mg、12.5mg、15mg、17.5mg、20mg、22.5mg、25mg、30mg、35mg、40mg、45mg、50mg、55mg、60mg、65mg、70mg、75mg、80mg、85mg、90mg、95mg、100mg、125mg、150mg 175mg、200mg、225mg、250mg、275mg、300mg、325mg、350mg、375mg、400mg、425mg、450mg、475mg和500mg是实例。

典型地，用于治疗斯塔加特病的剂量可以每天一次、每天两次、每天三次或每天四次、每隔一天、每周一次或每月一次被施用至受试者。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐以1mg/施用-50mg/施用的剂量每天两次(例如，早晨和晚上)或每天三次(例如，在早餐、午餐和晚餐时)被施用至受试者。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐以一剂或更多剂被如下施用至受试者：100mg/每天、95mg/每天、90mg/每天、85mg/每天、80mg/每天、75mg/每天、70mg/每天、65mg/每天、60mg/每天、55mg/每天、50mg/每天、45mg/每天、40mg/每天、35mg/每天、30mg/每天、25mg/每天、20mg/每天、15mg/每天、10mg/每天、5mg/每天、4mg/每天、3mg/每天、2mg/每天、1mg/每天。在实施方案中，用于斯塔加特病的成人剂量可以是每天约5mg至80mg，并且可以增加到每天150mg。婴儿和儿童的剂量可以比成人的剂量低。在实施方案中，用于治疗斯塔加特病的儿科剂量可以是每天一次或以分开的2剂、3剂或4剂的约0.1mg至50mg。在实施方案中，用于治疗斯塔加特病的儿科剂量可以是0.2mg/kg/天至1.5mg/kg/天。在实施方案中，受试者可以以低剂量开始并且剂量随时间递增。

典型地，用于治疗以下眼紊乱中的一种或更多种的剂量可以每天一次、每天两次、每天三次或每天四次、每隔一天、每周一次或每月一次被施用至受试者：黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣、眼飞蚊症、眼闪光、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征、白塞病、色盲2型、急性后极部多发性鳞状色素上皮病变、急性区域性隐匿性外层视网膜病变、成人发病的卵黄状黄斑营养不良、伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病、阿尔斯特伦综合征、前部缺血性视神经病变、角膜淀粉样变性、胶滴状角膜营养不良、Axenfeld-Rieger综合征、巴尔得-别德尔综合征、比尔综合征、贝斯特病又名卵黄状黄斑营养不良、Bietti结晶样角膜视网膜营养不良、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变、蓝色视锥单色视、中心性晕轮状脉络膜营养不良、无脉络膜症、寇茨病、虹膜角膜内皮综合征、阿韦利诺型角膜营养不良、施奈德角膜营养不良、Thiel-Behnke角膜营养不良、伊尔斯病、上皮基底膜角膜营养不良、鱼眼病、富克斯内皮角膜营养不良、Goldmann-Favre综合征、青少年视网膜劈裂症、迟发性视网膜变性、莱伯氏先天性黑朦、色素性视网膜炎、彼得氏异常、点状内层脉络膜病变、高级洛肯综合征、雪花状玻璃体视网膜变性、尤塞氏综合征、视雪综合征和瓦格纳综合征。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐以1mg/施用-50mg/施用的剂量每天两次(例如，早晨和晚上)或每天三次(例如，在早餐、午餐和晚餐时)被施用至受试者。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐以一剂或更多剂被如下施用至受试者：100mg/每天、95mg/每天、90mg/每天、85mg/每天、80mg/每天、75mg/每天、70mg/每天、65mg/每天、60mg/每天、55mg/每天、50mg/每天、45mg/每天、40mg/每天、35mg/每天、30mg/每天、25mg/每天、20mg/每天、15mg/每天、10mg/每天、5mg/每天、4mg/每天、3mg/每天、2mg/每天、1mg/每天。在实施方案中，用于眼紊乱的成人剂量可以是每天约5mg至80mg，并且可以增加到每天150mg。婴儿和儿童的剂量可以比成人的剂量低。在实施方案中，用于治疗眼紊乱的儿科剂量可以是每天一次或以分开的2剂、3剂或4剂的约0.1mg至50mg。在实施方案中，用于治疗眼紊乱的儿科剂量可以是0.75mg/kg/天至1.5mg/kg/天。在实施方案中，受试者可以以低剂量开始并且剂量随时间递增。

在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐经由药物组合物被施用。本文中的药物组合物(还被简单地称为组合物)涵盖剂型。本文中的剂型涵盖单位剂量。在实施方案中，如下文讨论的，包括常规制剂和改性释放制剂的多种剂型可以被每天施用一次或更多次。可以利用任何合适的施用途径，例如口服途径、直肠途径、鼻途径、眼部途径、肺途径、阴道途径、舌下途径、经皮途径、静脉内途径、动脉内途径、肌内途径、腹膜内途径和皮下途径。合适的剂型包括片剂、胶囊、口服液、滴眼剂、眼用软膏、眼用凝胶、粉末剂、气雾剂、经皮形式诸如局部液体、贴剂、乳膏剂和软膏剂、肠胃外制剂和栓剂。

在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于1小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于2小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于3小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于4小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于6小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于8小时、10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，药物组合物提供在施用至受试者之后次日眼紊乱的一种或更多种症状的改善。例如，药物组合物可以提供在睡觉时或更早时施用且从一夜睡眠中醒来之后持续多于约例如2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。

在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐组合被施用至患有眼紊乱的受试者。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐可以以单独的剂型或组合成一种剂型被施用至患有眼紊乱的受试者。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐可以同时地或以分开的间隔被施用至患有眼紊乱的受试者。

在实施方案中，方法包括通过将约0.005mg至约750mg的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐例如盐酸盐施用至有相应需要的受试者来治疗眼紊乱。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐例如盐酸盐的量可以在0.005mg/天和1000mg/天之间，或者在0.005mg/kg/天至14mg/kg/天之间，用于治疗眼紊乱。这样的眼紊乱是斯塔加特病、黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣(RPD)、眼飞蚊症、眼闪光、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征、白塞病、色盲2型、急性后极部多发性鳞状色素上皮病变(APMPPE)、急性区域性隐匿性外层视网膜病变、成人发病的卵黄状黄斑营养不良、伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病、阿尔斯特伦综合征、前部缺血性视神经病变、角膜淀粉样变性、胶滴状角膜营养不良、Axenfeld-Rieger综合征、巴尔得-别德尔综合征、比尔综合征、贝斯特病又名卵黄状黄斑营养不良、Bietti结晶样角膜视网膜营养不良、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变、蓝色视锥单色视、中心性晕轮状脉络膜营养不良、无脉络膜症、寇茨病、虹膜角膜内皮综合征、阿韦利诺型角膜营养不良、施奈德角膜营养不良、Thiel-Behnke角膜营养不良、伊尔斯病、上皮基底膜角膜营养不良、鱼眼病、富克斯内皮角膜营养不良、Goldmann-Favre综合征、青少年视网膜劈裂症、迟发性视网膜变性、莱伯氏先天性黑朦、色素性视网膜炎、彼得氏异常、点状内层脉络膜病变、高级洛肯综合征、雪花状玻璃体视网膜变性、尤塞氏综合征、视雪综合征和瓦格纳综合征。

在实施方案中，方法包括通过将约0.005mg至约750mg的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐例如盐酸盐施用至有相应需要的受试者来治疗斯塔加特病。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐例如盐酸盐的量可以在0.005mg/天和1000mg/天之间，或者在0.005mg/kg/天至14mg/kg/天之间，用于治疗斯塔加特病。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐例如盐酸盐的量可以在0.02mg/kg/天和0.2mg/kg/天之间，用于治疗斯塔加特病。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐例如盐酸盐的量可以在0.5mg/天和50mg/天之间，用于治疗斯塔加特病。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐例如盐酸盐的最大量可以是75mg/天，用于治疗斯塔加特病。

例如，在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐的日剂量可以例如在以下的范围内：约0.01mg至750mg、0.01mg至700mg、0.01mg至500mg、0.01mg至250mg、0.01mg至200mg、0.01mg至175mg、0.01mg至150mg、0.01mg至125mg、0.01mg至100mg、0.01mg至75mg、0.01mg至50mg、0.01mg至30mg、0.01mg至25mg、0.01mg至20mg、0.01mg至15mg、0.01mg至10mg、0.01mg至5mg、0.01mg至4mg、0.01mg至3mg、0.01mg至2mg、0.01mg至1mg、0.01mg至0.75mg、0.01mg至0.5mg、0.01mg至0.25mg、0.01mg至0.1mg、0.1mg至750mg、0.1mg至700mg、0.1mg至500mg、0.1mg至250mg、0.1mg至200mg、0.1mg至175mg、0.1mg至150mg、0.1mg至125mg、0.1mg至100mg、0.1mg至75mg、0.1mg至50mg、0.1mg至30mg、0.1mg至25mg、0.1mg至20mg、0.1mg至15mg、0.1mg至10mg、0.1mg至5mg、0.1mg至4mg、0.1mg至3mg、0.1mg至2mg、0.1mg至1mg、0.1mg至0.75mg、0.1mg至0.5mg、0.1mg至0.25mg、0.25mg至750mg、0.25mg至700mg、0.25mg至500mg、0.25mg至250mg、0.25mg至200mg、0.25mg至175mg、0.25mg至150mg、0.25mg至125mg、0.25mg至100mg、0.25mg至75mg、0.25mg至50mg、0.25mg至30mg、0.25mg至25mg、0.25mg至20mg、0.25mg至15mg、0.25mg至10mg、0.25mg至5mg、0.25mg至4mg、0.25mg至3mg、0.25mg至2mg、0.25mg至1mg、0.25mg至0.75mg、0.25mg至0.5mg、0.3mg至750mg、0.5mg至700mg、0.3mg至500mg、0.3mg至250mg、0.3mg至200mg、0.3mg至175mg、0.3mg至150mg、0.3mg至125mg、0.3mg至100mg、0.3mg至75mg、0.3mg至50mg、0.3mg至30mg、0.3mg至25mg、0.3mg至20mg、0.3mg至15mg、0.3mg至10mg、0.3mg至5mg、0.3mg至4mg、0.3mg至3mg、0.3mg至2mg、0.3mg至1mg、0.3mg至0.75mg、0.3mg至0.5mg、0.4mg至750mg、0.4mg至700mg、0.4mg至500mg、0.4mg至250mg、0.4mg至200mg、0.4mg至175mg、0.4mg至150mg、0.4mg至125mg、0.4mg至100mg、0.4mg至75mg、0.4mg至50mg、0.4mg至30mg、0.4mg至25mg、0.4mg至20mg、0.4mg至15mg、0.4mg至10mg、0.4mg至5mg、0.4mg至4mg、0.4mg至3mg、0.4mg至2mg、0.4mg至1mg、0.4mg至0.75mg、0.4mg至0.5mg、0.5mg至750mg、0.5mg至700mg、0.5mg至500mg、0.5mg至250mg、0.5mg至200mg、0.5mg至175mg、0.5mg至150mg、0.5mg至125mg、0.5mg至100mg、0.5mg至75mg、0.5mg至50mg、0.5mg至30mg、0.5mg至25mg、0.5mg至20mg、0.5mg至15mg、0.5mg至10mg、0.5mg至5mg、0.5mg至4mg、0.5mg至3mg、0.5mg至2mg、0.5mg至1mg、0.5mg至0.75mg、0.75mg至750mg、0.75mg至700mg、0.75mg至500mg、0.75mg至250mg、0.75mg至200mg、0.75mg至175mg、0.75mg至150mg、0.75mg至125mg、0.75mg至100mg、0.75mg至75mg、0.75mg至50mg、0.75mg至30mg、0.75mg至25mg、0.75mg至20mg、0.75mg至15mg、0.75mg至10mg、0.75mg至5mg、0.75mg至4mg、0.75mg至3mg、0.75mg至2mg、0.75mg至1mg、1mg至750mg、1mg至700mg、1mg至500mg、1mg至250mg、1mg至200mg、1mg至175mg、1mg至150mg、1mg至125mg、1mg至100mg、1mg至75mg、1mg至50mg、1mg至30mg、1mg至25mg、1mg至20mg、1mg至15mg、1mg至10mg、1mg至5mg、1mg至4mg、1mg至3mg、1mg至2mg、2mg至750mg、2mg至700mg、2mg至500mg、2mg至250mg、2mg至200mg、2mg至175mg、2mg至150mg、2mg至125mg、2mg至100mg、2mg至75mg、2mg至50mg、2mg至30mg、2mg至25mg、2mg至20mg、2mg至15mg、2mg至10mg、2mg至5mg、2mg至4mg、2mg至3mg、3mg至750mg、3mg至700mg、3mg至500mg、3mg至250mg、3mg至200mg、3mg至175mg、3mg至150mg、3mg至125mg、3mg至100mg、3mg至75mg、3mg至50mg、3mg至30mg、3mg至25mg、3mg至20mg、3mg至15mg、3mg至10mg、3mg至5mg、3mg至4mg、4mg至750mg、4mg至700mg、4mg至500mg、4mg至250mg、4mg至200mg、4mg至175mg、4mg至150mg、4mg至125mg、4mg至100mg、4mg至75mg、4mg至50mg、4mg至30mg、4mg至25mg、4mg至20mg、4mg至15mg、4mg至10mg、4mg至5mg、5mg至750mg、5mg至700mg、5mg至500mg、5mg至250mg、5mg至200mg、5mg至175mg、5mg至150mg、5mg至125mg、5mg至100mg、5mg至75mg、5mg至50mg、5mg至30mg、5mg至25mg、5mg至20mg、5mg至15mg、5mg至10mg、7.5mg至15mg、2.5mg至5mg，其中例如约0.01mg、0.025mg、0.05mg、0.075mg、0.1mg、0.2mg、0.25mg、0.3mg、0.4mg、0.5mg、0.75mg、1mg、1.25mg、1.5mg、1.75mg、2.0mg、2.5mg、3.0mg、3.5mg、4.0mg、4.5mg、5mg、6mg、7mg、7.5mg、10mg、12.5mg、15mg、17.5mg、20mg、22.5mg、25mg、27.5mg、30mg、35mg、40mg、45mg、50mg、75mg、100mg、125mg、150mg、175mg、200mg、225mg、250mg、275mg、300mg、400mg和500mg的剂量是实例。

在实施方案中，药物组合物可以包含以下量的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐：例如约0.001mg至500mg、0.01mg至500mg、0.01mg至450mg、0.01mg至300mg、0.01mg至250mg、0.01mg至200mg、0.01mg至175mg、0.01mg至150mg、0.01mg至125mg、0.01mg至100mg、0.01mg至75mg、0.01mg至50mg、0.01mg至30mg、0.01mg至25mg、0.01mg至20mg、0.01mg至15mg、0.01mg至10mg、0.01mg至5mg、0.01mg至1mg、0.025mg至500mg、0.025mg至450mg、0.025mg至300mg、0.025mg至250mg、0.025mg至200mg、0.025mg至175mg、0.025mg至150mg、0.025mg至125mg、0.025mg至100mg、0.025mg至75mg、0.025mg至50mg、0.025mg至30mg、0.025mg至25mg、0.025mg至20mg、0.025mg至15mg、0.025mg至10mg、0.025mg至5mg、0.025mg至1mg、0.05mg至500mg、0.05mg至450mg、0.05mg至300mg、0.05mg至250mg、0.05mg至200mg、0.05mg至175mg、0.05mg至150mg、0.05mg至125mg、0.05mg至100mg、0.05mg至75mg、0.05mg至50mg、0.05mg至30mg、0.05mg至25mg、0.05mg至20mg、0.05mg至15mg、0.05mg至10mg、0.05mg至5mg、0.05mg至1mg、0.075mg至500mg、0.075mg至450mg、0.075mg至300mg、0.075mg至250mg、0.075mg至200mg、0.075mg至175mg、0.075mg至150mg、0.075mg至125mg、0.075mg至100mg、0.075mg至75mg、0.075mg至50mg、0.075mg至30mg、0.075mg至25mg、0.075mg至20mg、0.075mg至15mg、0.075mg至10mg、0.075mg至5mg、0.075mg至1mg、0.1mg至500mg、0.1mg至450mg、0.1mg至300mg、0.1mg至250mg、0.1mg至200mg、0.1mg至175mg、0.1mg至150mg、0.1mg至125mg、0.1mg至100mg、0.1mg至75mg、0.1mg至50mg、0.1mg至30mg、0.1mg至25mg、0.1mg至20mg、0.1mg至15mg、0.1mg至10mg、0.1mg至5mg、0.1mg至1mg、0.25mg至500mg、0.25mg至450mg、0.25mg至300mg、0.25mg至250mg、0.25mg至200mg、0.25mg至175mg、0.25mg至150mg、0.25mg至125mg、0.25mg至100mg、0.25mg至75mg、0.25mg至50mg、0.25mg至30mg、0.25mg至25mg、0.25mg至20mg、0.25mg至15mg、0.25mg至10mg、0.25mg至5mg、0.25mg至1mg、0.05mg至500mg、0.5mg至450mg、0.5mg至300mg、0.5mg至250mg、0.5mg至200mg、0.5mg至175mg、0.5mg至150mg、0.5mg至125mg、0.5mg至100mg、0.5mg至75mg、0.5mg至50mg、0.5mg至30mg、0.5mg至25mg、0.5mg至20mg、0.5mg至15mg、0.5mg至10mg、0.5mg至5mg、0.5mg至1mg、1mg至500mg、1mg至450mg、1mg至300mg、1mg至250mg、1mg至200mg、1mg至175mg、1mg至150mg、1mg至125mg、1mg至100mg、1mg至75mg、1mg至50mg、1mg至30mg、1mg至25mg、1mg至20mg、1mg至15mg、1mg至10mg、1mg至5mg、1mg至4mg、1mg至3mg、1mg至2mg、2mg至500mg、2mg至450mg、2mg至300mg、2mg至250mg、2mg至200mg、2mg至175mg、2mg至150mg、2mg至125mg、2mg至100mg、2mg至75mg、2mg至50mg、2mg至30mg、2mg至25mg、2mg至20mg、2mg至15mg、2mg至10mg、2mg至5mg、3mg至500mg、3mg至450mg、3mg至300mg、3mg至250mg、3mg至200mg、3mg至175mg、3mg至150mg、3mg至125mg、3mg至100mg、3mg至75mg、3mg至50mg、3mg至30mg、3mg至25mg、3mg至20mg、3mg至15mg、3mg至10mg、3mg至5mg、4mg至500mg、4mg至450mg、4mg至300mg、4mg至250mg、4mg至200mg、4mg至175mg、4mg至150mg、4mg至125mg、4mg至100mg、4mg至75mg、4mg至50mg、4mg至30mg、4mg至25mg、4mg至20mg、4mg至15mg、4mg至10mg、4mg至5mg、5mg至500mg、5mg至450mg、5mg至300mg、5mg至250mg、5mg至200mg、5mg至175mg、5mg至150mg、5mg至125mg、5mg至100mg、5mg至75mg、5mg至50mg、5mg至30mg、5mg至25mg、5mg至20mg、5mg至15mg、5mg至10mg、10mg至500mg、10mg至450mg、10mg至300mg、10mg至250mg、10mg至200mg、10mg至175mg、10mg至150mg、10mg至125mg、10mg至100mg、10mg至75mg、10mg至50mg、10mg至30mg、10mg至25mg、10mg至20mg、10mg至15mg、15mg至500mg、15mg至450mg、15mg至300mg、15mg至250mg、15mg至200mg、15mg至175mg、15mg至150mg、15mg至125mg、15mg至100mg、15mg至75mg、15mg至50mg、15mg至30mg、15mg至25mg、15mg至20mg、20mg至500mg、20mg至450mg、20mg至300mg、20mg至250mg、20mg至200mg、20mg至175mg、20mg至150mg、20mg至125mg、20mg至100mg、20mg至75mg、20mg至50mg、20mg至30mg、20mg至25mg、25mg至500mg、25mg至450mg、25mg至300mg、25mg至250mg、25mg至200mg、25mg至175mg、25mg至150mg、25mg至125mg、25mg至100mg、25mg至80mg、25mg至75mg、25mg至50mg、25mg至30mg、30mg至500mg、30mg至450mg、30mg至300mg、30mg至250mg、30mg至200mg、30mg至175mg、30mg至150mg、30mg至125mg、30mg至100mg、30mg至75mg、30mg至50mg、40mg至500mg、40mg至450mg、40mg至400mg、40mg至250mg、40mg至200mg、40mg至175mg、40mg至150mg、40mg至125mg、40mg至100mg、40mg至75mg、40mg至50mg、50mg至500mg、50mg至450mg、50mg至300mg、50mg至250mg、50mg至200mg、50mg至175mg、50mg至150mg、50mg至125mg、50mg至100mg、50mg至75mg、75mg至500mg、75mg至450mg、75mg至300mg、75mg至250mg、75mg至200mg、75mg至175mg、75mg至150mg、75mg至125mg、75mg至100mg、100mg至500mg、100mg至450mg、100mg至300mg、100mg至250mg、100mg至200mg、100mg至175mg、100mg至150mg、100mg至125mg、125mg至500mg、125mg至450mg、125mg至300mg、125mg至250mg、125mg至200mg、125mg至175mg、125mg至150mg、150mg至500mg、150mg至450mg、150mg至300mg、150mg至250mg、150mg至200mg、200mg至500mg、200mg至450mg、200mg至300mg、200mg至250mg、250mg至500mg、250mg至450mg、250mg至300mg、300mg至500mg、300mg至450mg、300mg至400mg、300mg至350mg、350mg至500mg、350mg至450mg、350mg至400mg、400mg至500mg、400mg至450mg，其中0.01mg、0.025mg、0.05mg、0.075mg、0.1mg、0.25mg、0.5mg、0.75mg、1mg、2mg、2.5mg、3mg、4mg、5mg、7.5mg、10mg、12.5mg、15mg、17.5mg、20mg、22.5mg、25mg、30mg、35mg、40mg、45mg、50mg、55mg、60mg、65mg、70mg、75mg、80mg、85mg、90mg、95mg、100mg、125mg、150mg、175mg、200mg、225mg、250mg、275mg、300mg、325mg、350mg、375mg、400mg、425mg、450mg、475mg和500mg是实例。

典型地，用于治疗斯塔加特病的剂量可以每天一次、每天两次、每天三次或每天四次、每隔一天、每周一次或每月一次被施用至受试者。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐以0.01mg/施用-50mg/施用的剂量每天两次(例如，早晨和晚上)或每天三次(例如，在早餐、午餐和晚餐时)被施用至受试者。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐以一剂或更多剂被如下施用至受试者：75mg/每天、70mg/每天、65mg/每天、60mg/每天、55mg/每天、50mg/每天、45mg/每天、40mg/每天、35mg/每天、30mg/每天、25mg/每天、20mg/每天、15mg/每天、10mg/每天、7.5mg/每天、5.5mg/每天、5mg/每天、4.5mg/每天、4mg/每天、3.5mg/每天、3mg/每天、2.5mg/每天、2mg/每天、1.5mg/每天、1mg/每天、0.5mg/每天、0.25mg/每天。在实施方案中，用于治疗斯塔加特病的成人剂量可以是每天约0.5mg至50mg，并且可以增加到每天75mg。儿童的剂量可以比成人的剂量低。在实施方案中，用于治疗斯塔加特病的儿科剂量可以是每天一次或以分开的2剂、3剂或4剂的从约0.01mg至10mg。在实施方案中，用于治疗斯塔加特病的儿科剂量可以是0.075mg/kg/天至1.0mg/kg/天。在实施方案中，受试者可以以低剂量开始并且剂量随时间递增。

典型地，用于治疗以下眼紊乱中的一种或更多种的剂量可以每天一次、每天两次、每天三次或每天四次、每隔一天、每周一次或每月一次被施用至受试者：黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣、眼飞蚊症、眼闪光、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征、白塞病、色盲2型、急性后极部多发性鳞状色素上皮病变、急性区域性隐匿性外层视网膜病变、成人发病的卵黄状黄斑营养不良、伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病、阿尔斯特伦综合征、前部缺血性视神经病变、角膜淀粉样变性、胶滴状角膜营养不良、Axenfeld-Rieger综合征、巴尔得-别德尔综合征、比尔综合征、贝斯特病又名卵黄状黄斑营养不良、Bietti结晶样角膜视网膜营养不良、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变、蓝色视锥单色视、中心性晕轮状脉络膜营养不良、无脉络膜症、寇茨病、虹膜角膜内皮综合征、阿韦利诺型角膜营养不良、施奈德角膜营养不良、Thiel-Behnke角膜营养不良、伊尔斯病、上皮基底膜角膜营养不良、鱼眼病、富克斯内皮角膜营养不良、Goldmann-Favre综合征、青少年视网膜劈裂症、迟发性视网膜变性、莱伯氏先天性黑朦、色素性视网膜炎、彼得氏异常、点状内层脉络膜病变、高级洛肯综合征、雪花状玻璃体视网膜变性、尤塞氏综合征、视雪综合征和瓦格纳综合征。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐以0.01mg/施用-50mg/施用的剂量每天两次(例如，早晨和晚上)或每天三次(例如，在早餐、午餐和晚餐时)被施用至受试者。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐以一剂或更多剂被如下施用至受试者：75mg/每天、70mg/每天、65mg/每天、60mg/每天、55mg/每天、50mg/每天、45mg/每天、40mg/每天、35mg/每天、30mg/每天、25mg/每天、20mg/每天、15mg/每天、10mg/每天、7.5mg/每天、5.5mg/每天、5mg/每天、4.5mg/每天、4mg/每天、3.5mg/每天、3mg/每天、2.5mg/每天、2mg/每天、1.5mg/每天、1mg/每天、0.5mg/每天、0.25mg/每天。在实施方案中，用于治疗斯塔加特病的成人剂量可以是每天约0.5mg至50mg，并且可以增加到每天75mg。儿童的剂量可以比成人的剂量低。在实施方案中，用于治疗眼病的儿科剂量可以是每天一次或以分开的2剂、3剂或4剂的从约0.01mg至10mg。在实施方案中，用于治疗眼病的儿科剂量可以是每天一次或以分开的2剂、3剂或4剂的从约0.01mg至2mg。在实施方案中，用于治疗眼病的儿科剂量可以是0.01mg/kg/天至1.0mg/kg/天。在实施方案中，用于治疗眼病的儿科剂量可以是0.02mg/kg/天至0.2mg/kg/天。在实施方案中，受试者可以以低剂量开始并且剂量随时间递增。

在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐经由药物组合物被施用。在实施方案中，如下文讨论的，可以每天一次或更多次地施用包含(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐的多种剂型，包括常规制剂和改性释放制剂。可以利用任何合适的施用途径，例如口服途径、直肠途径、鼻途径、眼部途径、肺途径、阴道途径、舌下途径、经皮途径、静脉内途径、动脉内途径、肌内途径、腹膜内途径和皮下途径。合适的剂型包括片剂、胶囊、口服液、滴眼剂、眼用软膏、眼用凝胶、粉末剂、气雾剂、经皮形式诸如局部液体、贴剂、乳膏剂和软膏剂、肠胃外制剂和栓剂。

在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于1小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于2小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于3小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于4小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于6小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将包含(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐的药物组合物施用至有相应需要的受试者，其中该组合物提供在施用至受试者之后持续多于8小时、10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。在实施方案中，药物组合物提供受试者的次日症状的改善。例如，药物组合物可以提供在睡觉时或更早时施用且从一夜睡眠中醒来之后持续多于约例如2小时、4小时、6小时、8小时、10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的眼紊乱的一种或更多种症状的改善。

在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐与(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐组合被施用至患有眼紊乱的受试者。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐可以以单独的剂型或组合成一种剂型被施用至患有眼紊乱的受试者。在实施方案中，(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐或(1S,3S)-3-氨基-4-二氟亚甲基-1-环戊酸或其药学上可接受的盐可以同时地或以分开的间隔被施用至患有眼紊乱的受试者。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将单独的或与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，这提供体内血浆概况，其中在施用单独的或与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐之后10小时，受试者的体内血浆概况被降低超过50％，并且该方法提供在施用之后持续多于10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的受试者的改善。在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将单独的或与(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，这提供体内血浆概况，其中在施用单独的或与(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐之后10小时，受试者的体内血浆概况被降低超过50％，并且该方法提供在施用之后持续多于10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的受试者的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将单独的或与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，这提供体内血浆概况，其中在施用单独的或与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐之后10小时，受试者的体内血浆概况被降低超过55％，并且该方法提供在施用之后持续多于10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的受试者的改善。在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将单独的或与(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，这提供体内血浆概况，其中在施用单独的或与(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐之后10小时，受试者的体内血浆概况被降低超过55％，并且该方法提供在施用之后持续多于10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的受试者的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将单独的或与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，这提供体内血浆概况，其中在施用单独的或与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐之后10小时，受试者的体内血浆概况被降低超过60％，并且该方法提供在施用之后持续多于10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的受试者的改善。在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将单独的或与(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，这提供体内血浆概况，其中在施用单独的或与(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐之后10小时，受试者的体内血浆概况被降低超过60％，并且该方法提供在施用之后持续多于10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的受试者的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将单独的或与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，这提供体内血浆概况，其中在施用单独的或与(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或其药学上可接受的盐之后10小时，受试者的体内血浆概况被降低超过65％，并且该方法提供在施用之后持续多于10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的受试者的改善。在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，该方法包括将单独的或与(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐施用至有相应需要的受试者，这提供体内血浆概况，其中在施用单独的或与(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐组合的(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或其药学上可接受的盐之后10小时，受试者的体内血浆概况被降低超过65％，并且该方法提供在施用之后持续多于10小时、12小时、14小时、16小时、18小时、20小时、22小时或24小时的受试者的改善。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，其中在施用药物组合物之后约4小时，受试者内的活性物质例如单独的或以任何组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)、或前述中的任一种的药学上可接受的盐的量小于所施用的剂量的约75％。在实施方案中，本文提供了方法，其中在施用药物组合物之后约例如6小时、8小时、10小时、12小时、15小时或20小时，受试者内的单独的或以任何组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)、或前述中的任一种的药学上可接受的盐的量小于约75％。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，其中在施用药物组合物之后约4小时，受试者内的活性物质例如单独的或以任何组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)、或前述中的任一种的药学上可接受的盐的量小于所施用的剂量的约80％。在实施方案中，本文提供了方法，其中在施用药物组合物之后约例如6小时、8小时、10小时、12小时、15小时或20小时，受试者内的活性物质例如单独的或以任何组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)、或前述中的任一种的药学上可接受的盐的量小于所施用的剂量的约80％。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱的方法，其中在施用药物组合物之后约4小时，受试者内的活性物质例如单独的或以任何组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)、或前述中的任一种的药学上可接受的盐的量在所施用的剂量的约65％至约85％之间。在实施方案中，在施用药物组合物之后在约例如6小时、8小时、10小时、12小时、15小时或20小时之后，受试者内的活性物质例如单独的或以任何组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸、或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)、或前述中的任一种的药学上可接受的盐的量在所施用的剂量的约65％至约85％之间。

在实施方案中，本文描述的药物组合物可以每天一次、每天两次、每天三次、每天四次或每隔一天被施用。在实施方案中，本文描述的药物组合物可以通过连续输注被施用。在实施方案中，本文描述的药物组合物在早晨被提供给受试者。在实施方案中，本文描述的药物组合物在晚上被提供给受试者。在实施方案中，本文描述的药物组合物在晚上被提供给受试者一次并且在早晨被提供给受试者一次。在实施方案中，本文描述的药物组合物在早晨被提供给受试者一次，在下午被提供给受试者一次并且在晚上被提供给受试者一次。

在实施方案中，如先前提及的，本文中的药物组合物可以以常规释放概况或改性释放概况被提供。药物组合物可以使用包含被认为是安全且有效的材料的药学上可接受的“载体”来制备。“载体”包括药物制剂中存在的除了一种或更多种活性成分(activeingredient or ingredients)以外的所有组分。术语“载体”包括但不限于稀释剂、粘合剂、润滑剂、崩解剂、填充剂和包衣组合物。本领域技术人员熟悉这样的药物载体以及使用这样的载体调配(compounding)药物组合物的方法。

在实施方案中，本文中的药物组合物是提供改性释放概况的改性释放剂型。改性释放概况可以呈现出立即释放概况、延迟释放概况或延长释放概况。常规的(或未改性)释放口服剂型诸如片剂、胶囊、栓剂、糖浆、溶液和悬浮液典型地随着片剂、胶囊壳或栓剂溶解将药物释放到口、胃或肠中，或者在糖浆、溶液和悬浮液的情况下，当它们被吞咽时将药物释放到口、胃或肠中。从改性释放(MR)剂型的药物释放的模式是由常规剂型的药物释放的模式有意地改变而来，以实现期望的治疗目标和/或更好的患者依从性。MR药物产品的类型包括提供立即释放的口腔崩解剂型(ODDF)、延长释放剂型、延迟释放剂型(例如，肠溶包衣的)和脉冲式释放剂型。

ODDF是包含药用物质或活性成分的固体剂型，该固体剂型通常在当放置于舌上时几秒内快速崩解。ODDF的崩解时间通常在从一秒或两秒至约一分钟的范围内。ODDF被设计成与唾液接触后快速崩解或溶解。这种施用模式对于可能具有吞咽片剂问题的人可以是有益的，无论该问题本质上是来自身体虚弱还是精神疾病。患有眼紊乱的一些受试者可能呈现出这样的行为。ODDF可以提供药物通过黏膜向血流的快速递送，导致快速起效。ODDF的实例包括口腔崩解片剂、胶囊以及快速溶解的膜和薄片(wafer)。

延长释放剂型(ERDF)具有延长释放概况，并且是与由常规剂型例如溶液或未改性释放剂型呈现的给药频率相比，允许给药频率的降低的那些剂型。ERDF提供持续的药物作用持续时间。提供延长释放概况的合适制剂是本领域熟知的，例如，包衣的缓慢释放的珠或颗粒剂(“珠”和“颗粒剂”在本文中可互换地使用)，其中(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸、(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐被应用至珠，例如confectioners nonpareil珠，并且然后用常规的释放延缓材料诸如蜡、肠溶包衣及类似物来包衣。在实施方案中，可以形成珠，其中(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐与材料混合以提供药物从其中浸出的团块(mass)。在实施方案中，珠可以被工程化为通过改变包衣或团块的特性例如厚度、孔隙度，使用不同的材料等来提供不同的释放速率。具有不同释放速率的珠可以被组合成单一剂型，以提供可变的或连续的释放。珠可以被包含在胶囊中，或被压缩成片剂。

在实施方案中，本文中的改性剂型包括具有延迟释放概况的延迟释放剂型。延迟释放剂型可以包括延迟释放片剂或延迟释放胶囊。延迟释放片剂是固体剂型，该固体剂型在施用之后以不同于立即释放的时间释放一种药物(或更多种药物)(a drug(or drugs))，诸如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐。延迟释放胶囊是固体剂型，其中药物被包封在由合适形式的明胶制成的硬或软的可溶性容器中，并且该固体剂型在施用之后以不同于立即释放的时间释放一种药物(或更多种药物)。例如，肠溶包衣的片剂、胶囊、颗粒和珠是延迟释放剂型的熟知的实例。肠溶包衣的片剂、胶囊、颗粒和珠穿过胃，并且在肠中释放药物。在实施方案中，延迟释放片剂是固体剂型，该固体剂型包含在施用之后以不同于立即释放的时间释放一种药物(或更多种药物)的药用颗粒的团聚物(conglomerate)。在实施方案中，药用颗粒的团聚物用延迟药物的释放的包衣覆盖。在实施方案中，延迟释放胶囊是固体剂型，该固体剂型包含在施用之后以不同于立即释放的时间释放一种药物(或更多种药物)的药用颗粒的团聚物。在实施方案中，药用颗粒的团聚物用延迟药物的释放的包衣覆盖。

延迟释放剂型是本领域技术人员已知的，例如，包衣的延迟释放的珠或颗粒剂，其中(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐被应用至珠，例如confectioners nonpareil珠，并且然后用常规的释放延迟材料诸如蜡、肠溶包衣及类似物来包衣。在实施方案中，可以形成珠，其中(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐与材料混合以提供药物从其中浸出的团块。在实施方案中，珠可以被工程化为通过改变包衣或团块的特性例如厚度、孔隙度，使用不同的材料等来提供不同的释放速率。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐的肠溶包衣颗粒剂可以被包含在肠溶包衣的胶囊或片剂中，该肠溶包衣的胶囊或片剂在小肠中释放颗粒剂。在实施方案中，颗粒剂具有包衣，该包衣保持完整直到包衣颗粒剂至少到达回肠，并且此后在结肠中提供药物的延迟释放。合适的肠溶包衣材料是本领域熟知的，例如，

在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐被并入提供延迟释放概况的多孔惰性载体中。在实施方案中，多孔惰性载体并入通道或通路，药物从这些通道或通路扩散到周围的流体中。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐被并入离子交换树脂中以提供延迟释放概况。当药物-树脂复合物接触胃肠流体和溶解在其中的离子成分时，药物从树脂以预先确定的速率释放可以导致延迟作用。在实施方案中，膜被用于控制从包含药物的储库中释放的速率。在实施方案中，液体制品还可以被用于提供延迟释放概况。例如，由分散在整个液相中的固体颗粒组成的液体制品，所述颗粒不可溶于该液相中。悬浮液被配制成与作为常规剂型(例如，作为溶液或立即释放药物的常规固体剂型)呈现的药物的给药频率相比，至少允许给药频率的降低，例如，离子交换树脂成分或微珠的悬浮液。

在实施方案中，本文描述的药物组合物适合于眼部施用或肠胃外施用，肠胃外施用包括，例如，肌内(i.m.)、静脉内(i.v.)、皮下(s.c.)、腹膜内(i.p.)或鞘内(i.t.)。肠胃外组合物或眼用组合物必须是无菌的，用于通过注射、输注、滴注或植入到身体内进行施用，并且可以被包装在单剂量容器或多剂量容器中。在实施方案中，用于眼部施用或肠胃外施用至受试者的液体药物组合物包含处于任何上文描述的相应的量的活性物质，例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸、(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐。在实施方案中，用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物被配制为约例如1ml、2ml、3ml、4ml、5ml、7.5ml、10ml、20ml、25ml、50ml、100ml、200ml、250ml或500ml的总体积。在实施方案中，组合物被包含在袋、玻璃小瓶、塑料小瓶或瓶中。

在实施方案中，用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物包含上文关于(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐描述的相应的量。在实施方案中，用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物包含约0.05mg至约500mg的活性物质，例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸、或前述中的任一种的药学上可接受的盐。在实施方案中，用于眼部施用或肠胃外施用至受试者的药物组合物包含处于约0.005mg/ml至约500mg/ml的相应浓度的活性物质，例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸、或前述中的任一种的药学上可接受的盐。在实施方案中，用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物包含处于例如约0.05mg/ml至约50mg/ml、约0.1mg/ml至约50mg/ml、约0.1mg/ml至约10mg/ml、约0.05mg/ml至约25mg/ml、约0.05mg/ml至约10mg/ml、约0.05mg/ml至约5mg/ml或约0.05mg/ml至约1mg/ml的相应浓度的活性物质，例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸、或前述中的任一种的药学上可接受的盐。在实施方案中，用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物包含处于例如约0.05mg/ml至约15mg/ml、约0.5mg/ml至约10mg/ml、约0.25mg/ml至约5mg/ml、约0.5mg/ml至约7mg/ml、约1mg/ml至约10mg/ml、约5mg/ml至约10mg/ml或约5mg/ml至约15mg/ml的相应浓度的活性物质，例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)、或前述中的任一种的药学上可接受的盐。

在实施方案中，提供了用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物，其中该药物组合物持续至少六个月是稳定的。在实施方案中，用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物在例如3个月或6个月内呈现出不超过约5％的活性物质的减少，所述活性物质例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐。在实施方案中，(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐的量降解不超过约例如2.5％、1％、0.5％或0.1％。在实施方案中，降解在至少六个月内小于约例如5％、2.5％、1％、0.5％、0.25％、0.1％。

在实施方案中，提供了用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物，其中该药物组合物保持可溶。在实施方案中，提供了用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物，该药物组合物是稳定的、可溶的、局部部位相容的和/或可即用的(ready-to-use)。在实施方案中，本文中的药物组合物是可即用的，用于直接施用至有相应需要的受试者。

本文提供的用于眼部施用或肠胃外施用的药物组合物可以包含一种或更多种赋形剂，例如溶剂、溶解度增强剂、悬浮剂、缓冲剂、等渗剂、稳定剂或抗微生物防腐剂。当使用时，眼用组合物或肠胃外组合物的赋形剂将不会不利地影响组合物中使用的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐的稳定性、生物利用度、安全性和/或效力。因此，提供了眼用组合物或肠胃外组合物，其中在剂型的任何组分之间不存在不相容性。

在实施方案中，包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐的眼用组合物或肠胃外组合物包含稳定量的至少一种赋形剂。例如，赋形剂可以选自由以下组成的组：缓冲剂、增溶剂、张度剂、抗氧化剂、螯合剂、抗微生物剂和防腐剂。本领域技术人员将理解，赋形剂可以具有多于一种功能，并且被分类成一个或更多个限定的组。

在实施方案中，眼用组合物或肠胃外组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐以及赋形剂，其中赋形剂以小于约例如10％、5％、2.5％、1％或0.5％的重量百分比(w/v)存在。在实施方案中，赋形剂以在约例如1.0％至10％之间、10％至25％之间、15％至35％之间、0.5％至5％之间、0.001％至1％之间、0.01％至1％之间、0.1％至1％之间或0.5％至1％之间的重量百分比存在。在实施方案中，赋形剂以在约例如0.001％至1％之间、0.01％至1％之间、1.0％至5％之间、10％至15％之间或1％至15％之间的重量百分比存在。

在实施方案中，眼用组合物或肠胃外组合物可以根据需要例如每天一次、每天两次、每天三次或每天四次或更多次被施用，或者取决于受试者的需要连续地被施用。

在实施方案中，提供了活性物质的眼用组合物或肠胃外组合物，所述活性物质例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中组合物的pH在约4.0至约8.0之间。在实施方案中，组合物的pH在例如约5.0至约8.0之间、约6.0至约8.0之间、约6.5至约8.0之间。在实施方案中，组合物的pH在例如约6.5至约7.5之间、约7.0至约7.8之间、约7.2至约7.8之间或约7.3至约7.6之间。在实施方案中，水溶液的pH是例如约6.8、约7.0、约7.2、约7.4、约7.6、约7.7、约7.8、约8.0、约8.2、约8.4或约8.6。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将本文描述的相应的量的药物组合物施用至有相应需要的受试者，所述药物组合物包含活性物质例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该组合物单独地或组合地提供具有小于约800ng/ml的C

在实施方案中，包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐的药物组合物单独地或组合地提供具有小于约例如2000ng/ml、1000ng/ml、850ng/ml、800ng/ml、750ng/ml、700ng/ml、650ng/ml、600ng/ml、550ng/ml、450ng/ml、400ng/ml、350ng/ml或300ng/ml的C

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将药物组合物施用至有相应需要的受试者，所述药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该组合物单独地或组合地提供具有小于约900ng·hr/ml的AUC

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将药物组合物施用至有相应需要的受试者，所述药物组合物包含活性物质例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该药物组合物单独地或组合地提供具有小于约例如650ng·hr/ml、600ng·hr/ml、550ng·hr/ml、500ng·hr/ml或450ng·hr/ml的AUC

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将第一药物组合物和第二药物组合物施用至有相应需要的受试者，所述第一药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，所述第二药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐。

在实施方案中，第二药物组合物提供的体内血浆概况具有与第一药物组合物的平均AUC

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将第一药物组合物和第二药物组合物施用至有相应需要的受试者，所述第一药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，所述第二药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中第二药物组合物提供具有小于约900ng·hr/ml的平均AUC

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将第一药物组合物和第二药物组合物施用至有相应需要的受试者，所述第一药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，所述第二药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中第一组合物提供的体内血浆概况具有的C

在实施方案中，第一药物组合物的T

在实施方案中，第一药物组合物提供在施用至有相应需要的受试者的起初20分钟内至少约80％的溶出度。在实施方案中，第一药物组合物提供在施用至有相应需要的受试者的起初20分钟内至少约例如85％、90％或95％的溶出度。在实施方案中，第一药物组合物提供在施用至有相应需要的受试者的起初10分钟内至少80％的溶出度。

在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物的施用可以是同时的或相隔一定的时间间隔以实现眼紊乱诸如斯塔加特病的至少一种症状的长期改善。在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物可以间隔1小时、2小时、3小时、4小时、5小时、6小时、7小时、8小时、9小时、10小时、11小时或12小时被施用。在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物可以间隔12小时被施用。在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物可以在例如15分钟、30分钟、1小时、2小时、6小时、12小时、18小时、24小时等内被施用。在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物可以相隔至少例如15分钟、30分钟、1小时、2小时、12小时、18小时、24小时等被施用。在实施方案中，提供了在施用至受试者之后持续多于8小时的眼紊乱诸如斯塔加特病的至少一种症状的改善。在实施方案中，提供了在施用至受试者之后持续多于约例如10小时、12小时、15小时、18小时、20小时、24小时、30小时、36小时、42小时或48小时的改善。

在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物的施用可以提供协同效应以改善眼紊乱诸如斯塔加特病的至少一种症状。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将第一药物剂量施用至有相应需要的受试者，所述第一药物剂量包括亚治疗量(sub-therapeutic amount)的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐。在实施方案中，治疗眼紊乱诸如斯塔加特病包括将第一药物剂量施用至有相应需要的受试者，所述第一药物剂量包括亚治疗量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该组合物提供在施用之后持续多于6小时的眼紊乱诸如斯塔加特病的一种或更多种症状的改善。

在实施方案中，第一药物组合物和/或第二药物组合物包含亚治疗剂量。亚治疗剂量是小于治疗效果通常所需的量的活性物质的量，所述活性物质例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐。在实施方案中，亚治疗剂量是(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐的这样的量，该量单独地可以不提供眼紊乱诸如斯塔加特病的改善，但是足以维持来自治疗剂量的先前施用的现有的改善。在实施方案中，方法提供施用第一药物组合物和第二组合物，所述第一药物组合物提供眼紊乱诸如斯塔加特病的至少一种症状的改善，所述第二组合物维持该改善。在实施方案中，第二组合物包含亚治疗剂量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐。在实施方案中，在施用第一药物组合物之后，第二药物组合物可以提供协同效应以改善眼紊乱诸如斯塔加特病的至少一种症状。在实施方案中，第二药物组合物可以提供协同效应以改善眼紊乱诸如斯塔加特病的至少一种症状。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将第一药物组合物和第二药物组合物施用至有相应需要的受试者，所述第一药物组合物包含第一药物剂量的例如(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中所述第一药物剂量提供在施用之后持续多于6小时的改善，所述第二药物组合物包含亚治疗剂量的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐。

在实施方案中，第一药物组合物或第二药物组合物在晚上被提供给受试者一次并且在早晨被提供给受试者一次。在实施方案中，在24小时时间段内被施用至受试者的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐的总量是本文描述的任何相应的量。

在实施方案中，第一药物组合物和/或第二药物组合物可以以常规释放概况或改性释放概况被提供。第一药物组合物和第二药物组合物可以同时被提供或相隔一定时间间隔例如1小时、2小时、3小时、4小时、5小时、6小时、12小时等被提供。在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物可以以不同的药物释放概况被提供，以产生两相释放概况。例如，第一药物组合物可以以立即释放概况被提供，例如ODDF、肠胃外等，并且第二药物组合物可以提供延长释放概况。在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物中的一种或两种可以以延长释放概况或延迟释放概况被提供。这样的组合物可以作为脉冲式制剂(pulsatile formulation)、多层片剂或包含片剂、珠、颗粒剂等的胶囊被提供。在实施方案中，第一药物组合物是立即释放组合物。在实施方案中，第二药物组合物是立即释放组合物。在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物作为单独的立即释放组合物例如膜、片剂或胶囊被提供。在实施方案中，第一药物组合物和第二药物组合物间隔12小时被提供。

应当理解，本文提供的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐的相应剂量的量可适用于本文描述的所有剂型，包括本文描述的常规剂型、改性剂型、第一药物组合物和第二药物组合物以及眼用制剂和肠胃外制剂。本领域技术人员将取决于诸如剂型、施用的途径、受试者耐受性、效力、治疗目标和治疗益处的标准以及其他药学上可接受的标准来确定合适的量。

利用(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)中的一种或两种或前述中的任一种的药学上可接受的盐的组合疗法可以包括活性剂以同一混合物一起的施用或以单独的混合物的施用。在实施方案中，药物组合物可以包含两种、三种或更多种活性剂。在实施方案中，组合对疾病或紊乱的治疗产生超出加性的效果。因此，用所组合的剂的组合提供对眼紊乱诸如斯塔加特病的治疗，所述剂的组合可以提供增强效力的协同效应。

在实施方案中，与单独施用的任何化合物相比，(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸和(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐的协同疗法(co-therapy)更有效地降低受试者的症状的频率或严重程度。在实施方案中，与单独地施用的化合物相比，协同疗法产生超出加性的结果。

在实施方案中，受试者可以以低剂量开始并且剂量递增。以这种方式，可以确定药物在受试者中是否耐受良好。儿童的剂量可以比成人的剂量低。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将药物组合物施用至有相应需要的患者，所述药物组合物包含与第二药学活性剂组合的(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐。

第二药学活性剂可以包括镇痛药、局部麻醉剂、抗炎剂、抗微生物剂、加巴喷丁类药物(gabapentinoid)和神经保护剂。在实施方案中，镇痛药可以包括阿片样物质诸如吗啡、氢可酮、羟考酮、可待因和芬太尼，非甾体类镇痛药诸如对乙酰氨基酚。加巴喷丁类药物包括加巴喷丁和普瑞巴林。局部麻醉剂包括苯佐卡因、丙胺卡因、利多卡因、可卡因和布比卡因。抗炎剂包括皮质类固醇和非甾体抗炎药诸如布洛芬、酮洛芬、舒林酸、吲哚美辛、阿司匹林和萘普生。抗炎皮质类固醇包括泼尼松、甲基泼尼松龙、泼尼松龙、倍他米松、地塞米松、氟米龙、曲安奈德、氟替卡松、氟轻松和氢化可的松。抗微生物剂包括氨基糖苷类诸如庆大霉素、新霉素和链霉素，青霉素类诸如阿莫西林、氨苄西林和青霉素，头孢菌素类诸如头孢氨苄、头孢羟氨苄、头孢克洛(cefachlor)、头孢拉定、头孢吡肟和头孢匹罗，糖肽类诸如万古霉素，大环内酯类诸如红霉素和阿奇霉素，四环素类诸如四环素、米诺环素和多西环素，磺胺类诸如磺胺甲噁唑，氟喹诺酮类诸如环丙沙星，抗真菌剂诸如克霉唑、益康唑、咪康唑、特比萘芬、氟康唑、酮康唑、灰黄霉素、制霉菌素和两性霉素，以及防腐剂诸如苯扎氯铵。

与单独的任一种活性剂相比，所公开的组合可以提供改善的治疗。例如，这些组合可以提供协同作用，例如，低剂量治疗可以在减少或消除眼紊乱的症状中是特别有效的。

在实施方案中，本文提供了治疗眼紊乱诸如斯塔加特病的方法，该方法包括将药物组合物施用至有相应需要的患者，所述药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该组合物提供次日眼紊乱诸如斯塔加特病的改善。在实施方案中，本文提供了治疗黄斑变性的方法，该方法包括将药物组合物施用至有相应需要的患者，所述药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该组合物提供次日黄斑变性的改善。在实施方案中，本文提供了治疗视网膜营养不良的方法，该方法包括将药物组合物施用至有相应需要的患者，所述药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该组合物提供次日视网膜营养不良的改善。在实施方案中，本文提供了治疗青少年视网膜劈裂症的方法，该方法包括将药物组合物施用至有相应需要的患者，所述药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该组合物提供次日青少年视网膜劈裂症的改善。在实施方案中，本文提供了治疗色素性视网膜炎的方法，该方法包括将药物组合物施用至有相应需要的患者，所述药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该组合物提供次日色素性视网膜炎的改善。在实施方案中，本文提供了治疗贝斯特病的方法，该方法包括将药物组合物施用至有相应需要的患者，所述药物组合物包含(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸或(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸(KT-II-115)或前述中的任一种的药学上可接受的盐，其中该组合物提供次日贝斯特病的改善。

除非另外定义，否则本文使用的所有技术术语和科学术语具有与本文中的公开内容所属领域的技术人员通常理解的相同的含义。

如本文所使用的术语“约(about)”或“约(approximately)”意指在如由本领域普通技术人员确定的特定值的可接受误差范围之内，其将部分地取决于值如何被测量或确定，即，测量系统的限制。例如，根据本领域的实践，“约”可以意指在3个或多于3个标准偏差内。可选择地，“约”可以意指给定值的多达20％、多达10％、多达5％和/或多达1％的范围。可选择地，特别是关于生物系统或生物过程，该术语可以意指在值的数量级内，优选地在值的5倍内，并且更优选地在值的2倍内。

“改善”指的是相对于紊乱的至少一种症状的眼紊乱的治疗，所述眼紊乱诸如斯塔加特病、黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣、眼飞蚊症、眼闪光、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征、白塞病、色盲2型、急性后极部多发性鳞状色素上皮病变、急性区域性隐匿性外层视网膜病变、成人发病的卵黄状黄斑营养不良、伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病、阿尔斯特伦综合征、前部缺血性视神经病变、角膜淀粉样变性、胶滴状角膜营养不良、Axenfeld-Rieger综合征、巴尔得-别德尔综合征、比尔综合征、贝斯特病又名卵黄状黄斑营养不良、Bietti结晶样角膜视网膜营养不良、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变、蓝色视锥单色视、中心性晕轮状脉络膜营养不良、无脉络膜症、寇茨病、虹膜角膜内皮综合征、阿韦利诺型角膜营养不良、施奈德角膜营养不良、Thiel-Behnke角膜营养不良、伊尔斯病、上皮基底膜角膜营养不良、鱼眼病、富克斯内皮角膜营养不良、Goldmann-Favre综合征、青少年视网膜劈裂症、迟发性视网膜变性、莱伯氏先天性黑朦、色素性视网膜炎、彼得氏异常、点状内层脉络膜病变、高级洛肯综合征、雪花状玻璃体视网膜变性、尤塞氏综合征、视雪综合征和瓦格纳综合征。

“在施用之后一天眼紊乱的一种或更多种症状的改善”指的是其中至少一种症状的有益效果持续一定时间段例如6小时、12小时、24小时等的改善。

“PK”指的是药代动力学概况。C

“治疗(treating)”或“治疗(treatment)”指的是减轻或延迟可能罹患或易患疾病或状况但尚未经历或显示疾病或状况的临床症状或亚临床症状的受试者的疾病或状况的临床症状的出现。在某些实施方案中，“治疗(treating)”或“治疗(treatment)”可以指的是防止可能罹患或易患疾病或状况但尚未经历或显示疾病或状况的临床症状或亚临床症状的受试者的疾病或状况的临床症状的出现。“治疗(treating)”或“治疗(treatment)”还指的是抑制疾病或状况，例如阻止或减少其发展或其至少一种临床症状或亚临床症状。“治疗(treating)”或“治疗(treatment)”还指的是缓解疾病或状况，例如引起疾病或状况或至少一种其临床症状或亚临床症状的消退。对待被治疗的受试者的益处可以是在统计学上显著的、数学上显著的或者至少是对受试者和/或对医师可感知的。尽管如此，预防性(prophylactic)(预防性(preventive))治疗和治疗性(therapeutic)(治愈性(curative))治疗是本文公开内容的两个单独的方面。

“药学上可接受的”指的是“通常被认为是安全的”分子实体和组合物，例如，所述分子实体和组合物是生理学上可耐受的并且当被施用至人类时典型地不产生过敏反应或类似的不良反应诸如胃部不适及类似反应。在实施方案中，该术语指的是由联邦或州政府的管理机构批准、作为经历上市前审查并且被FDA批准的根据联邦食品、药物和化妆品法案(Federal Food,Drug and Cosmetic Act)的第204(s)和409节的GRAS清单或类似清单、美国药典或另一种公认的用于在动物并且更特别地用于在人类中使用的药典的分子实体和组合物。

“有效量”或“治疗有效量”意指足以减轻所治疗的紊乱、疾病或状况的一种或更多种症状或者以其他方式提供期望的药理学效果和/或生理学效果的剂量，所述紊乱、疾病或状况例如斯塔加特病、黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣、眼飞蚊症、眼闪光、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征、白塞病、色盲2型、急性后极部多发性鳞状色素上皮病变、急性区域性隐匿性外层视网膜病变、成人发病的卵黄状黄斑营养不良、伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病、阿尔斯特伦综合征、前部缺血性视神经病变、角膜淀粉样变性、胶滴状角膜营养不良、Axenfeld-Rieger综合征、巴尔得-别德尔综合征、比尔综合征、贝斯特病又名卵黄状黄斑营养不良、Bietti结晶样角膜视网膜营养不良、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变、蓝色视锥单色视、中心性晕轮状脉络膜营养不良、无脉络膜症、寇茨病、虹膜角膜内皮综合征、阿韦利诺型角膜营养不良、施奈德角膜营养不良、Thiel-Behnke角膜营养不良、伊尔斯病、上皮基底膜角膜营养不良、鱼眼病、富克斯内皮角膜营养不良、Goldmann-Favre综合征、青少年视网膜劈裂症、迟发性视网膜变性、莱伯氏先天性黑朦、色素性视网膜炎、彼得氏异常、点状内层脉络膜病变、高级洛肯综合征、雪花状玻璃体视网膜变性、尤塞氏综合征、视雪综合征和瓦格纳综合征。

“与......共施用”、“协同疗法”、“与......组合(in combination with)”、“......的组合”、“与......组合(combined with)”或“与......一起施用”可以可互换地使用，并且意指在疗法进程中施用两种或更多种剂。这些剂可以同时一起被施用或以间隔开的间隔单独地被施用。这些剂可以以单一剂型或以单独的剂型施用。

“有相应需要的患者”包括已经被诊断为患有眼紊乱的个体，所述眼紊乱诸如斯塔加特病、黄斑变性(也被称为年龄相关性黄斑变性(AMD或ARMD))、青少年黄斑变性、视网膜变性、青光眼、视网膜营养不良、Doyne蜂窝状视网膜营养不良、光诱导的视网膜损伤、葡萄膜炎、巩膜炎、眼结节病、视神经炎、视锥-视杆细胞营养不良、黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿、角膜溃疡、自身免疫性紊乱、AIDS的眼部表现、视神经变性、地图样萎缩、脉络膜营养不良、视网膜炎、CMV视网膜炎、网状假性玻璃膜疣、眼飞蚊症、眼闪光、圆锥角膜、高眼压症、老花眼、干眼症、Bietti结晶样营养不良、视网膜母细胞瘤、尤塞氏综合征、白塞病、色盲2型、急性后极部多发性鳞状色素上皮病变、急性区域性隐匿性外层视网膜病变、成人发病的卵黄状黄斑营养不良、伴有迟发性感音神经性耳聋的眼白化病、阿尔斯特伦综合征、前部缺血性视神经病变、角膜淀粉样变性、胶滴状角膜营养不良、Axenfeld-Rieger综合征、巴尔得-别德尔综合征、比尔综合征、贝斯特病又名卵黄状黄斑营养不良、Bietti结晶样角膜视网膜营养不良、鸟枪弹样脉络膜视网膜病变、蓝色视锥单色视、中心性晕轮状脉络膜营养不良、无脉络膜症、寇茨病、虹膜角膜内皮综合征、阿韦利诺型角膜营养不良、施奈德角膜营养不良、Thiel-Behnke角膜营养不良、伊尔斯病、上皮基底膜角膜营养不良、鱼眼病、富克斯内皮角膜营养不良、Goldmann-Favre综合征、青少年视网膜劈裂症、迟发性视网膜变性、莱伯氏先天性黑朦、色素性视网膜炎、彼得氏异常、点状内层脉络膜病变、高级洛肯综合征、雪花状玻璃体视网膜变性、尤塞氏综合征、视雪综合征和瓦格纳综合征。方法可以被提供至任何个体，包括例如其中患者是新生儿、婴儿、儿科患者(6个月至12岁)、青少年患者(年龄12岁-18岁)或成人(超过18岁)。“患者”和“受试者”在本文中可互换地使用。应当理解，婴儿可以接受儿科剂量。

实施例

本文提供的实施例被包括仅用于补充本文的公开内容，并且不应当被认为在任何方面是限制性的。

实施例1

(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸在患有斯塔加特病的患者中的安全性和效力的前瞻性评估

本研究被设计成确定(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸是否导致斯塔加特病的改善。本研究的主要目的可以是以不同的剂量水平和以两种给药时间表来评价在患有斯塔加特病的受试者中(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸从基线至第6周和第12周的安全性和耐受性。以下给药时间表可以相对于安慰剂来测试：(1)每天一次(o.d.)：晚剂；和(2)每天两次(b.i.d.)：调整(titrate)至目标剂量的晚剂和早剂。

与本研究相关的安全性终点可以包括：(1)不良事件(AE)及严重不良事件的频率和严重程度；(2)生命体征(重量、血压、温度)；(3)实验室参数(电解质、脂质、葡萄糖、肝和胰腺功能测试、血液学、肌酐)；(4)通过ABC-易怒分量表(ABC-Irritability Subscale)评估的自杀倾向；(5)。

本研究的次要目的可以包括确定一组参数，该组参数可以最好地表征后续效力试验中(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸在斯塔加特病受试者中的效力。这些测试可以由受过适当培训的专业人员以四次全天实地随访(治疗的筛选、基线、中期和结束)施用，以向成人斯塔加特病患者提供测试。评估可以部分地基于患者对症状的感知。次要结果量度还涉及1.光谱域-光学相干断层成像(SD-OCT)[时间范围：6个月]通过en faceSD-OCT测量的椭球区缺损的区域的平均变化率，以及2.如通过视网膜电图测量的视网膜对闪光的电响应的变化[时间范围：1个月]与光漂白光(photobleaching light)之后杆b波振幅恢复的基线相比的抑制百分比。

本研究可以包括三个治疗组。例如，可以招募总计约75名受试者，并且在研究完成时，在三个治疗组的每一个中可以存在约25名受试者：1)单一的晚剂，2)早剂和晚剂，以及3)安慰剂。

所有受试者在整个治疗持续时间期间都可以接收早剂(活性剂或安慰剂)和晚剂(活性剂或安慰剂)。例如，可以测试(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸的两种给药时间表：单一的晚剂(o.d.)和早剂加晚剂(b.i.d.)(其被设计以提供更持久的暴露)。时间表C是早晨和晚上的安慰剂。除非该目标剂量不被耐受，否则所有受试者都可以上调至该目标剂量(下文描述的调整惯例)。所有受试者都可以以其最佳耐受的剂量接收治疗持续最多12周。

剂量可以每周以0.02mg/kg/天的增量(活性剂或安慰剂)逐渐增加至0.14mg/kg/天的目标剂量(在晚剂和早剂中)。在已经由护理者和研究者评估充分的耐受性之后，可以进行每个剂量递增。例如，在第1天在晚上用1剂例如0.02mg/kg(活性剂(Act)或安慰剂(Plc))开始治疗。然后，可以在第3天(窗口+2天)开始目标上调：如果护理者和/或研究者未观察到与研究药物相关的不良事件(AE)，则在晚上添加另一剂(活性剂或安慰剂)。再次，在第7天(窗口+2天)、第10天(窗口+2天)和第14天(窗口+2天)，如果护理者和/或研究者未观察到与研究药物相关的AE，则可以在早晨添加另一剂(活性剂或安慰剂)。

如果耐受性不允许在任何上文详述的天数(第3天、第7天、第10天、第14天)的立即进一步剂量递增，则减慢的上调或延迟的上调将是可接受的。在先前上调步骤之后或者在12周治疗的进程期间，在耐受性不可接受的情况下，进行下调，剂量可以被降低至先前水平或甚至进一步降低。然而，在已经达到可耐受的剂量后，该剂量在治疗期的持续时间应保持不变。在实现目标剂量后，治疗可以继续。例如，在第14天：可以达到目标剂量的最早日，受试者可以保持稳定直到治疗随访结束(第12周)，除非不可耐受性要求下调。

在第一剂施用之前多达28天，将筛选参与该研究的所有受试者。入选标准可以包括以下中的一种或更多种：(1)年龄≥18岁，≤40岁；(2)必须具有在一只或两只眼中斯塔加特病的临床诊断和ABCA4基因的至少两个致病突变。描述性统计可以被用于通过治疗组总结所有主要终点和次要终点以及基线变量。对于连续变量，将提供n(缺失值的数目)、平均值、标准偏差、中值、最小值和最大值。对于分类变量，将针对每个类别呈现频率和百分比。置信区间(CI)将在有意义的情况下被提供。所有CI都将是双侧95％置信区间。

实施例2

(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸在患有斯塔加特病的患者中的安全性和效力的前瞻性评估

本研究被设计成确定(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸是否导致斯塔加特病的改善。本研究的主要目的可以是以不同的剂量水平和以两种给药时间表来评价在患有斯塔加特病的受试者中(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸从基线至第6周和第12周的安全性和耐受性。以下给药时间表可以相对于安慰剂来测试：(1)每天一次(o.d.)：晚剂；和(2)每天两次(b.i.d.)：调整至目标剂量的晚剂和早剂。

与本研究相关的安全性终点可以包括：(1)不良事件(AE)及严重不良事件的频率和严重程度；(2)生命体征(重量、血压、温度)；(3)实验室参数(电解质、脂质、葡萄糖、肝和胰腺功能测试、血液学、肌酐)；(4)通过ABC-易怒分量表评估的自杀倾向；(5)。

本研究的次要目的可以包括确定一组参数，该组参数可以最好地表征后续效力试验中(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸在斯塔加特病受试者中的效力。这些测试可以由受过适当培训的专业人员以四次全天实地随访(治疗的筛选、基线、中期和结束)施用，以向成人斯塔加特病患者提供测试。评估可以部分地基于患者对症状的感知。次要结果量度还涉及1.光谱域-光学相干断层成像(SD-OCT)[时间范围：6个月]通过en faceSD-OCT测量的椭球区缺损的区域的平均变化率，以及2.如通过视网膜电图测量的视网膜对闪光的电响应的变化[时间范围：1个月]与光漂白光之后杆b波振幅恢复的基线相比的抑制百分比。

本研究可以包括三个治疗组。例如，可以招募总计约75名受试者，并且在研究完成时，在三个治疗组的每一个中可以存在约25名受试者：1)单一的晚剂，2)早剂和晚剂，以及3)安慰剂。

所有受试者在整个治疗持续时间期间都可以接收早剂(活性剂或安慰剂)和晚剂(活性剂或安慰剂)。例如，可以测试(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸的两种给药时间表：1.单一的晚剂(o.d.)，和2.早剂加晚剂(b.i.d.)(其被设计以提供更持久的暴露)。时间表C是早晨和晚上的安慰剂。除非该目标剂量不被耐受，否则所有受试者都可以上调至该目标剂量(下文描述的调整惯例)。所有受试者都可以以其最佳耐受的剂量接收治疗持续最多12周。

剂量可以每周以0.2mg/kg/天的增量(活性剂或安慰剂)逐渐增加至1.2mg/kg/天的目标剂量。在已经由护理者和研究者评估充分的耐受性之后，可以进行每个剂量递增。例如，在第1天在晚上用1剂例如0.2mg/kg(活性剂(Act)或安慰剂(Plc))开始治疗。然后，可以在第3天(窗口+2天)开始目标上调：如果护理者和/或研究者未观察到与研究药物相关的不良事件(AE)，则添加另一剂(活性剂或安慰剂)。再次，在第7天(窗口+2天)、第10天(窗口+2天)和第14天(窗口+2天)，如果护理者和/或研究者未观察到与研究药物相关的AE，则可以在早晨添加另一剂(活性剂或安慰剂)。

如果耐受性不允许在任何上文详述的天数(第3天、第7天、第10天、第14天)的立即进一步剂量递增，则减慢的上调或延迟的上调将是可接受的。在先前上调步骤之后或者在12周治疗的进程期间，在耐受性不可接受的情况下，进行下调，剂量可以被降低至先前水平或甚至进一步降低。然而，在已经达到可耐受的剂量后，该剂量在治疗期的持续时间应保持不变。在实现目标剂量后，治疗可以继续。例如，在第14天：可以达到目标剂量的最早日，受试者可以保持稳定直到治疗随访结束(第12周)，除非不可耐受性要求下调。

在第一剂施用之前多达28天，将筛选参与该研究的所有受试者。入选标准可以包括以下中的一种或更多种：(1)年龄≥18岁，≤40岁；(2)必须具有在一只或两只眼中斯塔加特病的临床诊断和ABCA4基因的至少两个致病突变。描述性统计可以被用于通过治疗组总结所有主要终点和次要终点以及基线变量。对于连续变量，将提供n(缺失值的数目)、平均值、标准偏差、中值、最小值和最大值。对于分类变量，将针对每个类别呈现频率和百分比。置信区间(CI)将在有意义的情况下被提供。所有CI都将是双侧95％置信区间。

实施例3

在患有湿性年龄相关性黄斑变性的患者中用(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸对地图样萎缩的发展的前瞻性评估

这将是一项阶段随机的、受控的、掩蔽的研究，该研究招募接受一种治疗的患者——呈现继发于湿性AMD的中心凹下脉络膜新生血管(CNV)的未经实验的眼。在筛查时，在知情同意程序后，将通过使用最小分辨率角的对数(logMAR)、立体生物显微镜裂隙灯眼底检查(78D或类似透镜)的视敏度评估；荧光素血管造影(FA)；彩色眼底照相；眼底自发荧光和光学相干断层成像(OCT)来评估患者的研究资格。有资格的患者将被入选并且然后随机化为两组(arm)中的一组：组1：使用注射和延长方案的1.0mg(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸；组2：安慰剂。

患者的入选标准将是对继发于湿性AMD的活动性中心凹下CNV的诊断，而不受病变大小的限制，其中视力受损仅是由于活动性湿性AMD病变。活动性病变将以以下中的任一种为特征：异常的视网膜厚度，由OCT证实具有视网膜内、视网膜下或色素上皮下流体积聚的证据；存在视网膜内或视网膜下出血；FA上显示的渗漏，除非仅仅是由于干燥、纤维化染色；被认为可能代表CNV的视敏度衰退。此外，如通过3米早期治疗糖尿病性视网膜病变研究(ETDRS)样图表测量的，在筛查和基线两者时的BCVA评分必须包含性地为23个字母或更多(或约相当于3/60+3的Snellen)。

患者将经由玻璃体内注射接受1.0mg(1S,3S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊烷-1-甲酸。

主要结果量度是研究眼中从基线到第24个月的地图样萎缩的区域的平均变化[时间范围：第24个月]，通过由对治疗组掩蔽(盲)的独立读取中心评估的多模式成像所测量的。

次要结果量度是注射次数[时间范围：第12个月和第24个月]；最佳矫正视敏度(BCVA)(logMAR)的平均变化[时间范围：第12个月和第24个月]；现有的和新发展的地图样萎缩的区域的平均变化[时间范围：第12个月]，通过由对治疗组掩蔽(盲)的独立读取中心评估的多模式成像所测量；显示地图样萎缩的患者的比例[时间范围：第12个月]；中心视网膜厚度(CRT)的平均变化[时间范围：第12个月和第24个月]；未显示视网膜内流体(IRF)的患者的比例[时间范围：第2个月、第12个月和第24个月]；显示大于和等于15个字母增加的患者的比例[时间范围：第12个月和第24个月]；显示失去小于和等于15个字母的患者的比例[时间范围：第12个月和第24个月]；患者需要恢复到每月治疗的次数[时间范围：第24个月]；视网膜神经纤维厚度的变化[时间范围：第24个月]；血浆VEGF水平[时间范围：第1个月和第2个月]；眼部和全身不良事件[时间范围：第24个月]；眼部炎症[时间范围：在第三次注射之后]。

实施例4

在患有湿性年龄相关性黄斑变性的患者中用(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸对地图样萎缩的发展的前瞻性评估

这将是一项阶段随机的、受控的、掩蔽的研究，该研究招募接受一种治疗的患者——呈现继发于湿性AMD的中心凹下脉络膜新生血管(CNV)的未经实验的眼。在筛查时，在知情同意程序后，将通过使用最小分辨率角的对数(logMAR)、立体生物显微镜裂隙灯眼底检查(78D或类似透镜)的视敏度评估；荧光素血管造影(FA)；彩色眼底照相；眼底自发荧光和光学相干断层成像(OCT)来评估患者的研究资格。有资格的患者将被入选并且然后随机化为两组中的一组：组1：使用注射和延长方案的0.5mg(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸；组2：安慰剂。

患者的入选标准将是对继发于湿性AMD的活动性中心凹下CNV的诊断，而不受病变大小的限制，其中视力受损仅是由于活动性湿性AMD病变。活动性病变将以以下中的任一种为特征：异常的视网膜厚度，由OCT证实具有视网膜内、视网膜下或色素上皮下流体积聚的证据；存在视网膜内或视网膜下出血；FA上显示的渗漏，除非仅仅是由于干燥、纤维化染色；被认为可能代表CNV的视敏度衰退。此外，如通过3米早期治疗糖尿病性视网膜病变研究(ETDRS)样图表测量的，在筛查和基线两者时的BCVA评分必须包含性地为23个字母或更多(或约相当于3/60+3的Snellen)。

患者将经由玻璃体内注射接受0.5mg(S)-3-氨基-4-(二氟亚甲基)环戊-1-烯-1-甲酸。

主要结果量度是研究眼中从基线到第24个月的地图样萎缩的区域的平均变化[时间范围：第24个月]，通过由对治疗组掩蔽(盲)的独立读取中心评估的多模式成像所测量的。

次要结果量度是注射次数[时间范围：第12个月和第24个月]；最佳矫正视敏度(BCVA)(logMAR)的平均变化[时间范围：第12个月和第24个月]；现有的和新发展的地图样萎缩的区域的平均变化[时间范围：第12个月]，通过由对治疗组掩蔽(盲)的独立读取中心评估的多模式成像所测量的；显示地图样萎缩的患者的比例[时间范围：第12个月]；中心视网膜厚度(CRT)的平均变化[时间范围：第12个月和第24个月]；未显示视网膜内流体(IRF)的患者的比例[时间范围：第2个月、第12个月和第24个月]；显示大于和等于15个字母增加的患者的比例[时间范围：第12个月和第24个月]；显示失去小于和等于15个字母的患者的比例[时间范围：第12个月和第24个月]；患者需要恢复到每月治疗的次数[时间范围：第24个月]；视网膜神经纤维厚度的变化[时间范围：第24个月]；血浆VEGF水平[时间范围：第1个月和第2个月]；眼部和全身不良事件[时间范围：第24个月]；眼部炎症[时间范围：第三次注射之后]。

应当理解，本文提供的实施例和实施方案是示例性的实施例和实施方案。本领域技术人员将预想与本文公开内容的范围一致的实施例和实施方案的多种修改。这样的修改意图被权利要求涵盖。